助かるのは「金持ち」だけ?遺伝子療法が抱える根本的なジレンマ遺伝子療法の進歩により、遺伝性のあらゆる希少疾患を治療できる可能性が出てきた。治療には莫大な費用がかかり、お金のある人や著名人だけが治療を受けられるという深刻な倫理的ジレンマを生む可能性がある。新生児の命を救う遺伝性疾患は北米の乳児の死因の第1位であり、新生児の推定4%に影響を及ぼしている。レイディ小児病院は、全ゲノム・シーケンシングに要する時間を大幅に短縮することで、重病の赤ん坊の病因を迅速に特定して、適切な医療処置ができるようにしている。生命の再定義2018年、夢の遺伝子療法CRISPRがやってくる質の悪い遺伝性疾患やがんを、たった一回の注射や注入で治癒できる可能性のある「クリスパー(CRISPR)」を使った遺伝子療法は、患者や医療関係者にとってまさに夢の実現だった。臨床試験に関して言えば、適用疾患は限られ、いったん発表した計画が延期される事例が相次いでいる。体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか遺伝性の希少疾患であるハンター症候群の患者の平均寿命は10~20歳だ。子供への適用には制約があり、最も治療を必要とする子供の患者が試験に参加できずにいる。皮膚の遺伝性疾患である「表皮水疱症」は凄まじい疼痛を伴い、死に至る難病だ。ドイツの病院が表皮水疱症の7歳の患者に対して、体外で遺伝子修正した皮膚を成長させ、患部に移植する遺伝子療法を実施した。新たに開発されたゲノム編集技術である「一塩基編集」では、DNA構造を切断することなく塩基を1文字だけ修正することができる。(ALS)を治療しようとする研究が始まっている。この治療は、効果が恒久的に持続しないという欠点があるが、通常知られているDNAを標的にするCRISPR療法より安全性が高くなっている。ベラ」は、今年9月を最後に販売中止になることが決まった。希少疾患の治療に効果のある遺伝子治療薬はそもそも需要が少ないとはいえ、価格設定を誤ればそもそも患者に選ばれない問題を浮き彫りにした。全ゲノム解析でも診断できない病気があるゲノム解析の費用が下がり、以前ならばく大な料金がかかった全ゲノム解析は、米国で数千ドルで受けられるようになった。ゲノム解析の結果をどう解釈するかは決まっておらず、希少疾患によっては、全ゲノム解析でも病気を診断できないことがある。子どもの希少疾患を治すため患者の親は研究資金を集めた我が子が希少疾患だとわかったとき、治療方法を求める患者の家族が遺伝子治療に希望を描く。研究資金を集めたり、ベンチャー企業を設立したりして、遺伝子治療を進める重要な活動を担っている。生命の再定義2017年版ブレークスルー・テクノロジー10遺伝子療法2.0科学者が遺伝性疾患の治療を妨げてきた基礎的な問題を解決したことで、一部の希少疾患を治療できるようになった。今後は、同様の手法により、がんや心疾患等、一般的な病気の治療が進展するだろう。細胞構造を理解するアルゴリズムを使って、既存の薬の新たな使い道を探すスタートアップ企業がある。世界を理解するための知識を獲得していただくためにあります。よって、あるいは口述記録の形態によっても、製品にしたり、公衆向けか個人用かに関わらず送信したり複製したりすることはできません。