Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は、半年間の自然歴研究(2019年7月)を経た軟骨無形成症の小児患者を対象に第2相試験を開始します。(ClinicalTrials.gov(2020年2月11日))。これまでの開発パイプラインとは異なり、4つのコーホートに異なる用量を経口投与にて2023年2月までの3年間継続するスタディデザインとされます。Traials.govの日本語の仮訳および原文の抜粋をご紹介します。QBGJ398-001)に参加した軟骨無形成症(ACH)の3〜11歳の小児を対象とする。本試験には、治療の延長による用量漸増と用量拡大が包含される。mg)で日次投与される。1日あたりのミニタブレットの用量と数は、個々の被験者の体重に基づき計算される。用量は、約3か月ごとの体重の変化に基づいて調整される。mg/kgプロトコル指定の開始用量でのInfigratinibの初期コホート用量、および後続プロトコル固有基準に基づくコホートエスカレーション。Infigratinib錠剤は、必ず経口投与とする。mg)で日次投与される。1日あたりのミニタブレットの用量と数は、個々の被験者の体重に基づき計算される。用量は、約3か月ごとの体重の変化に基づいて調整される。mg/kgプロトコル固有の基準に基づく後続コホート用量増加。Infigratinib錠剤は、必ず経口投与とする。mg)で日次投与される。1日あたりのミニタブレットの用量と数は、個々の被験者の体重に基づき計算される。用量は、約3か月ごとの体重の変化に基づいて調整される。mg/kgプロトコル固有の基準に基づく後続コホート用量増加。Infigratinib錠剤は、必ず経口投与とする。mg)で日次投与される。1日あたりのミニタブレットの用量と数は、個々の被験者の体重に基づき計算される。用量は、約3か月ごとの体重の変化に基づいて調整される。(PK)および薬力学(PD)を確定する。mg/kgプロトコル固有の基準に基づく後続コホート用量増加。肢延長手術歴またはガイド付き成長手。followers:。