Japan.12月13日(日)軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合を実施し、同じ想いを持つ家族から、当治験薬の早期実施を米バイオマリン社社長宛のメッセージを募り当月末までに責任を持って届けます。:バイオマリン社に早期実施を求めるニーズ、一定の患者数があることを知ってもらうために実施します。:下記イメージの写真(メッセージの記載)※メッセージの記載用紙は、下記イメージよりも小さな紙(A3など)でもかまいません。私たち同様の意見を持つ方が周りにいらっしゃいましたら、是非ともお声かけください。情報を知り、考え、判断していただく場を提供する海外で進展する当該新薬の開発を前に、国内での認知率が極めて低いとの問題意識のもと、多くの方にこのことを知ってもらい、考えていただく機会を創ります。そのうえで、多くの日本国内の患者家族からにニーズがあることを私たちも確認したい。不安を感じられたり、ゼロリスクを優先する患者家族に強制するものではございません。参加された家族の全員が、ACHの幼い子供を持ち、ほとんどが前々から、当ブログをご覧いただいていたというものです。募集期間わずか6日間において開催した本緊急会合において、6家族による開催を実現。海外で展開されるBMN-111の現状を伝えたうえで、日本での展開にどのような希望を見出すか率直に意見を伺う。本日のゴールは、患者の意向を確認したうえで、次の対応を模索すること。実用化を、仮にフェーズ1からの開始を求めた場合、6年以上のドラッグラグ(※)は必至。・黄色人種による安全性確認は、重要との認識ではあるが、長期間のドラッグラグは避けたい。・既存フェーズ2の進行状況や結果などから、安全性の有効性とリスクを踏まえたうえで、日本国内での早期実施、つまりフェーズ3の2016年内実施を願う。・安全性の確認は、いずれ世界の誰かが通る道。親の判断でその検証を行うことにかけてみたい。昨日参加しましたフナママです。お忙しいなかご準備いただくのは大変だったと思います。ありがとうございました。参加してよかったと思います。お話をうかがってみると、bmn111の海外での研究の進み具合は、思っていたより進んでいて、驚きました。それに身長を伸ばすだけでなく、合併症のリスク軽減にもなるんですね。お付き合いは始まったばかりですが、そんな私たちこそが、声を上げなければいけないなと思いました。同志が集まり、願いが届きますように。返信フナママさん、昨日は小さいお子様連れでありがとう!どう転んだとしても、何年かのち、この話を私たちの子どもにしたときには、親たちの頑張りに、「ありがとう」と言ってくれるはず。返信えいはくさん、こんばんは!私も参加させてください。返信yuさん、お久しぶりです。followers:。