(NET)の成人患者の治療として、エベロリムス(商品名:アフィニトール、Novartis社)を承認した。本日の承認は、エベロリムス10mgの1日1回経口投与+支持療法(BSC)とプラセボ+支持療法を比較した多施設ランダム化(エベロリムス群対プラセボ群(2:1))プラセボ対照試験において、無増悪生存期間(PFS)に改善がみられたことを受けたものである。転移性の高分化型(定型的カルチノイド、または非定型的カルチノイド)、非機能性(現在、または過去のカルチノイド症状の既往なし)の神経内分泌腫瘍(NET)患者302人を対象として行われた。ランダム化前6カ月以内の疾患進行が、患者にとっての試験参加条件であった。主要な有効性の評価項目は、独立した放射線科医によるRECISTに基づく無増悪生存期間(PFS)であった。層別ログランク検定]。全奏効率は、エベロリムス群で2%、プラセボ群で1%であった。計画された中間解析段階では、両群に全生存期間における統計的な有意差はみられなかった。安全性情報は、試験薬であるエベロリムスを1回以上服用した300人を対象に評価された。エベロリムスの暴露期間中央値は9.3カ月で、患者の64%が6カ月以上、39%が12カ月以上治療を受けた。患者の29%は副作用によりエベロリムスの投与を中止し、エベロリムス群の患者の70%は投与量減量もしくは投与延期が必要となった。