”という独自コンセプトの医薬品の開発を行うバイオベンチャーです。医薬品として開発することを目的に、前身となる株式会社ジェノミックスが設立されました。2019年8月にマザーズ市場に上場を果たしています。アンジェス株式会社),オンコセラピー・サイエンス株式会社に続いて、経営者として3社目のIPOとなります。”とは、『生きた細胞や組織を用いることなく、医薬品の投与のみによって、再生医療と同等の治療効果を得られる新しい医薬品』です。投与により体内の幹細胞に働きかけ損傷組織の修復を行うことがコンセプトの医薬品です。従来の再生医療では損傷を受けた組織に対して、生体から取り出した組織や細胞を体外で増殖培養や分化誘導等を施した後に生体に戻すことで組織の修復を図ります。培養時間の長さやコスト、培養中の細胞変質のリスク、組織採取時の侵襲性といった課題があります。そこで再生誘導医薬では、医薬品の投与により生体内の幹細胞を血中に動員,損傷部位に集積させることで、組織の修復を目指します。1)の生理活性ドメインペプチドです。HMGB1は活性化された樹状細胞やマクロファージ、また壊死細胞から放出されるタンパクで、免疫・炎症反応や幹細胞の動員を介した修復、止血等に関与します。(MSC)を血中に動員すること、さらに動員されたMSCはケモカインSDF-1により剥離表皮部位に集積し、剥離表皮の再生に関わっていることを見出しました。このHMGB1タンパクのMSC活性化ドメインの合成ペプチドがHMGB1ペプチド医薬です。HMGB1タンパク中の炎症反応を誘導するドメインを含まないため、副作用も起こりにくいと考えられます。HMGB1ペプチドによって動員されるMSCは外胚葉性MSCであり、広く用いられている中胚葉由来MSCに比べて、より高い多能性を有しています。第II相臨床試験の準備中です。患者数が、日本全国で約200名、新規患者数が年間15名程度と少なく、大規模な第III相臨床試験を行うことが困難であり、一方で希少難治性疾患であり有効な治療法がない現状を踏まえて、第II相臨床試験の結果をもって医薬品の承認申請を行う見込みとなっています。その他開発パイプラインHMGB1に続く開発パイプラインとして、以下のプロジェクトが進められています。ペプチドを見出しています。生体由来再生誘導タンパク(第2世代再生誘導医薬)MSCを集積させる作用をもつタンパク製剤です。損傷が大きい場合には、損傷部位より放出されるケモカイン(SDF-1)によりMSCが集積されますが、損傷部位が小さい場合、あるいは損傷から時間が経過している場合はSDF-1が放出されずMSCが損傷部位に集積されません。そこでこのタンパク製剤を併用することで、効率的な治療効果が期待されます。現在、疾患モデル動物試験により、最適な適応症の選定が進められています。デバイス数mmサイズのデバイス内にMSC誘因物質を組み込んだ、自己のMSCを採取するためのデバイスです。皮膚を数mm~数cm切開しデバイスを皮下に埋め込み、数日後に取り出して、デバイス内に集積したMSCを回収します。適応を目指し、非臨床研究開発が進められています。治療として、細胞誘導医薬により動員されたMSCを採取し、正常な遺伝子を導入後に移植する治療法です。本治療法は厚生労働省の定める再生医療等に該当します。ある7型コラーゲンを遺伝子導入し、表皮水疱症モデルマウスの皮膚に移植した結果、ヒト由来の7型コラーゲンがマウス皮膚中で正常に機能していることが確認されています。動物実験施設をそれぞれ122億円,70億円をかけて設立する計画で、2021年12月完成予定となっています。コメントをキャンセルメールアドレスが公開されることはありません。