当社のプレスリリースには医療用医薬品や開発品の情報を含むものがありますが、これらは医療用医薬品や開発品のプロモーション、広告を目的とするものではありません。ソリリス〕に関して、新たな適応症として「視神経脊髄炎スペクトラム障害(視神経脊髄炎を含む)の再発予防」の追加承認を、11月22日付で取得しました。本剤は、抗アクアポリン4抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害(視神経脊髄炎を含む)[NMOSD]の患者さんに使用されます。NMOSDは指定難病に定められています。プラセボ対照であるPREVENT試験及び進行中の長期継続試験(ECU-NMO-302試験)から得た包括的な結果に基づくものです。PREVENT試験は、抗アクアポリン4(AQP4)抗体陽性のNMOSD患者さんを対象に、ソリリス(n=96)またはプラセボ(n=47)を投与しました。本試験では、初回再発までの期間の延長および再発リスクの低下といった主要評価項目を達成しました。48週の時点において再発が認められなかったのは、プラセボ投与患者さんの63%に対し、ソリリス投与患者さんでは98%でした。試験に参加された患者さんの約4分の1は免疫抑制療法を行っておらず、そのうち、プラセボ投与患者さんは48週の時点において61%に再発が認められなかったのに対し、ソリリス投与患者さんでは全員に再発が認められませんでした。ソリリスの効果は、144週間の治療期間を通じて持続したことが確認されました。公弘は次のように述べています。「NMOSDは、発作を繰返す疾患で、発作による障害は一般に不可逆的といわれています。発作の程度によっては失明や歩行能力を失うなど重篤で回復不能な障害に至る可能性があります。これまで、日本ではNMOSDの再発予防に対して承認された治療薬はなく、アンメットペイシェントニーズの高い疾患でした。このたびの承認により、NMOSDの患者さんとそのご家族に対して、NMOSDの再発予防に対して初めて承認された治療薬をお届けできることを嬉しく思います。あり、再発(発作)が特徴です。再発のたびに失明や麻痺などの障害が段階的に蓄積され、時に致死的な結果となる場合もあります。NMOSDは若い女性に多く認められ、日本におけるNMOSDの発症年齢のピークは30代後半から40代前半です(参考文献1,2)。以前はデビック病と呼ばれていたNMOSDは、多発性硬化症(MS)等、その他の神経疾患と混同されることもあるため、診断や治療の開始に遅れが生じて症状が悪化する可能性があります(参考文献3,4,5)。「近年、NMOSDの病態の理解が深まり、抗AQP4抗体による補体の活性化がNMOSDの主要な病態の1つであることが明らかになりました。一男先生は述べています。PREVENT試験およびECU-NMO-302試験におけるソリリスの安全性は、既に承認されている3つの適応症に対する臨床試験成績および実臨床下で得られた安全性プロファイルと一致していました。PREVENT試験で最も一般的な有害事象は、上気道感染(ソリリス投与群の29%に対し、プラセボ投与群では13%)、頭痛(23%に対し23%)、上咽頭炎(21%に対し19%)、悪心(17%に対し26%)でした。(ソリリス投与群で各有害事象2例ずつに対し、プラセボ投与群では発現なし)でした。ソリリスと支持療法として免疫抑制療法を併用した1例が、感染性胸水により死亡されています。この患者さんは長期にわたる肺疾患の既往がある能動喫煙者でした。本試験において、髄膜炎菌感染は報告されませんでした。ソリリスは、抗AQP4抗体陽性NMOSDの成人患者さんに対する治療薬として、2019年6月に米国食品医薬品局(FDA)、そして2019年8月に欧州委員会(EC)によって承認されました。(ODD)を受けています。疾患の経過に抗アクアポリン4(AQP4)抗体による補体活性化が重要な役割を果たします(参考文献3,6)。NMOSD患者さんは、再発とも呼ばれる予測できない発作に見舞われ、これが視神経や脊髄など中枢神経系に不可逆的な損傷を与えて長期的障害が生じることがあります。NMOSDに最もよくみられる症状は、視神経炎と横断性脊髄炎です。視神経炎になると、失明などの視覚障害が生じることがあり、横断性脊髄炎では、麻痺などの運動障害が起こることがあります。NMOSDは若い女性に多く認められ、日本におけるNMOSDの発症年齢のピークは30代後半から40代前半です(参考文献1,2)。NMOSD患者さん全体の約4分の3(73%)が抗AQP4抗体を有しています(参考文献7)。抗AQP4抗体陽性のNMOSD患者さんでは、自己免疫系が自身を攻撃し、眼、脳および脊髄などの特定の細胞上に存在するタンパク質であるAQP4に対し、自己抗体を産生することがあります。これらの抗AQP4抗体がAQP4に結合することにより、補体経路が活性化されます。抗AQP4抗体による補体活性化により中枢神経系の主要な細胞が破壊され、主に脊髄や視神経で脱髄や神経細胞死をもたらします。■ソリリス(R)(エクリズマブ)についてソリリス(R)は、免疫システムの一部である補体カスケードの終末部においてC5タンパク質を阻害することで作用する、ファースト・イン・クラスの補体阻害薬です。制御不能な終末補体カスケードの活性化は、重症な希少疾患ならびに超希少疾患に関与しています。ソリリスは静注内に投与される薬剤で、米国、EU、日本およびその他の国々において成人のPNHおよび成人と小児のaHUS患者さんの治療薬として承認されています。日本では免疫グロブリン大量静注療法または血液浄化療法による症状の管理が困難な抗AChR抗体陽性のgMG患者さんの治療薬、ならびに抗AQP4抗体陽性NMOSDの患者さんに対する治療薬として承認されています。スペクトラム(NMOSD)の成人患者さんに対する治療薬として承認されています。EUでは抗AChR抗体陽性の成人の難治性gMG患者さんの最初で唯一の治療薬ならびに再発を繰返す抗AQP4抗体陽性NMOSDの成人患者さんに対する治療薬として承認されています。(STEC-HUS)の患者さんの治療は適応としていません。■アレクシオンファーマ合同会社についてアレクシオンファーマ合同会社は、アレクシオン・ファーマシューティカルズ(米国マサチューセッツ州ボストン)の日本法人です。アレクシオンは、生活を変えるような革新的な治療薬を発見、開発、販売することで、希少疾患の患者さんとご家族に貢献することに注力するグローバルなバイオ製薬企業です。(gMG)そして視神経脊髄炎スペクトラム(NMOSD)の患者さんに対する治療薬として初めてかつ唯一承認された補体阻害薬を開発し、製造販売しています。アレクシオンはまた、低ホスファターゼ症(HPP)とライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LAL-D)といった生命を脅かす超希少疾患の患者さんに対する2つの非常に革新的な酵素補充療法を有しています。アレクシオンは現在、第二の補体阻害薬、ウィルソン病に対する銅結合剤、稀な免疫グロブリンG(IgG)介在性疾患に対する抗胎児性Fc受容体(FcRn)抗体などを中・後期の段階で開発しており、また軽鎖(AL)アミロイドーシスに対する抗胎児性Fc受容体(FcRn)抗体や、2つ目の抗FcRn療法などを初期の段階で開発しています。代謝性疾患といった重点治療領域の開発にも重点をおいています。アレクシオンは、7年連続でフォーブス誌の「世界で最も革新的な企業」にリストアップされています。アレクシオンはマサチューセッツ州ボストンを拠点とし、世界中にオフィスを有し、50ヵ国以上の患者さんに貢献しています。本プレスリリースとアレクシオンファーマ合同会社に関する詳細については、www.alexionpharma.jpをご覧ください。本プレスリリースには、アレクシオンの将来の出来事および今後の業績に関するリスクと不確実性にかかわる次のような「将来予測に関する記述」が含まれています。抗アクアポリン4(AQP4)抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害(NMOSD)患者さんの再発予防に対するソリリスの潜在的なベネフィットおよびNMOSDを患っている患者さんに対するソリリスの潜在的な効果。将来予測に関する記述は、アレクシオンの成果および計画をこれらの将来予測に関する記述によって予想されるものと実質的に異なるものにする種々の要因の影響を受ける可能性があります。10-Qによるアレクシオン四半期報告書およびSECに提出するその他書類に記載したリスクが含まれますがそれらに限定されないものとします。アレクシオンは、法律に基づき義務が生じた場合を除き、本プレスリリースの発表日後に発生した事象または状況を反映するために、この将来予測に関する記述を更新する義務を負うものではありません。(免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る)視神経脊髄炎スペクトラム障害(視神経脊髄炎を含む)の再発予防(*)効能・効果に関連する注意(今回追加承認された効能・効果に関連する注意のみ記載)本剤は、抗アクアポリン4抗体陽性の患者に投与すること。ガイドライン2017」(日本神経学会)を参考にすること。エクリズマブ(遺伝子組換え)として、1回900mgから投与を開始する。初回投与後、週1回の間隔で初回投与を含め合計4回点滴静注し、その1週間後(初回投与から4週間後)から1回1200mgを2週に1回の間隔で点滴静注する。ユニクロさん、やっぱ神だわ。ユニクロさん、やっぱ神だわ。21時0分2なるほどなぁ~。17時30分3買って大当たり!ダイソーの「レジかごバッグ」が高コスパ。%])が発表されています。