(税抜)レポートPDFを1名のみがご利用頂けるライセンスです。PDF内のテキスト等のコピー&ペーストは可能です。PDFの印刷は一度のみ可能です。印刷したもののご利用はPDFのライセンス保持者に限定されます。(税抜)レポートPDFを同一企業内の5名までにてご利用頂けるライセンスです。PDF内のテキスト等のコピー&ペーストは可能です。PDFの印刷は5回まで可能です。印刷したもののご利用はPDFのご利用範囲に準拠します。(税抜)レポートPDFを同一企業およびその子会社のすべての方に使用頂けるライセンスです。PDF内のテキスト等のコピーは可能です。PDFの印刷回数に制限はありません。印刷したもののご利用はPDFのご利用範囲に準拠します。1USD=111.33円で換算しております。1983年に成立されたオーファンドラッグ法において1つ以上の適応症を承認された治療薬として定義されています。オーファンドラッグ法は稀少疾患の革新的な治療薬の開発を支援するもので、2017年および2018年に稀少疾患治療薬の承認件数は過去最大となりました。遺伝子治療の開発には、先進技術、高額の研究開発費、そして優れた科学者が必要であり、これが遺伝子治療のコストの高さにつながっています。プロファイルなど、包括的な情報を提供しています。