白血病と同じ状態に進展(急性転化といいます)する白血病です。急性転化後の治療は大変困難なので慢性期のうちに治してしまうか、それができなくても急性転化を阻止する事が治療の目標になります。治療法は大きく2つに分かれ、造血幹細胞移植(骨髄移植)と薬物療法があります。このうち造血幹細胞移植は現在でも唯一確実に治癒を望む事ができる方法ですが、年齢、ドナーの有無によりその対象となるのは約30%の患者さんに限られます。イマチニブの治療効果は目をみはるものがあります。CML202、CML207、CM212、STIM213プロトコール研究を行ってきました。一次から三次研究、CML202試験は論文化され、CML207試験は現在解析中です。CML202試験では第1世代チロシンキナーゼ阻害薬イマチニブの画期的な治療成績が示されました。第2世代チロシンキナーゼ阻害薬を用いたCML212試験、イマチニブ中止試験STIM213は現在進行中です。対するインターフェロンα療法とブスルファン療法の無作為化比較試験-プロトコールの概要:JALSG、厚生省研究班による最初のCMLに対する臨床研究です。従来のブスルファンという抗がん剤またはインターフェロンαをそれぞれ白血球に応じて連日投与し、その2群での比較が行われました。治療成績:1988年10月から1991年10月の間に170例が登録され、159例が適格例でした。