(WT1)ペプチドワクチンの第I相臨床試験を実施し、治療相乗効果の可能性を報告してきた。術後再発の浸潤性膵管癌で、HLA-A*02:01かHLA-A*24:02、またはその両者を有する症例を対象とし、GEM/WT1群とGEM単独群へ1:1にランダム割付した。8、15に28日周期で投与した。ISA51免疫アジュバントのエマルジョン製剤を、WT1ペプチドワクチンとして、day1と15に皮内投与した。GEM群では、病状進行後にGEM/WT1療法へのクロスオーバーを許容した。主要評価項目は、1年生存割合(1yr-OS%)である。副次評価項目であるWT1特異的免疫反応は、WT1ペプチドに対する遅延型過敏反応(DTH)とtetramer法を用いたWT1特異的CD8陽性T細胞(WT1-CTL)を評価した。【結果】2011年5月から2014年6月までに91例が登録され、85例が最終的に解析対象となった[GEM/WT1群:42例(局所進行7例、転移33例、再発2例);GEM群:43例(局所進行9例、転移34例、再発0例)]。1yr-OS%は、GEM/WT1群35.7%、GEM群20.9%であった。p=0.089)であった。GEM/WT1群の50%で治療後にDTH陽性化を認めた。日、100日であった。治療前におけるWT1-CTLは、両群間に差を認めなかったが、治療後にGEM/WT1群DTH(+)例で顕著に増加した。GEM群では、WT1-CTLの増加は認めなかった。grade3以上の有害事象の出現頻度は両群間に差を認めなかった。WT1ワクチン関連の重篤な有害事象は認めなかった。【考察】GEM/WT1療法は、進行膵癌患者において、GEM単独療法に比較して1yr-OS%を改善し、PFSの延長が期待された。WT1ペプチドワクチンによるWT1特異的免疫反応の誘導が、治療効果の改善に寄与している可能性が示唆された。