位高啓史氏とバイオベンチャー・アキュルナの秋永士朗氏が、その最新の研究成果を、昨年12月13日に川崎市で開かれた第6回COINSシンポジウムで報告した。センター長)らを中心に開発された核酸医薬のナノDDS(ドラッグ・デリバリー・システム)技術の社会実装を目的に、2015年に設立された企業だ。現在、siRNAなどの核酸医薬とともに、mRNAを用いた医薬品開発を位高氏らと行っている。秋永氏はまず、mRNA医薬に関わる世界の研究開発動向を解説。(IPO)したModernaは2兆円の企業価値を見積もられたという。アストラゼネカやGSKといった製薬企業も独自の技術でmRNA医薬の開発に取り組んでおり、「mRNA医薬は我が国ではほとんど無視されているが、決してマイナーな医薬品ではない」と強調した。mRNA医薬は、体内に直接投与して、mRNAによってコードされたタンパク質をターゲットとする細胞で発現させることにより治療効果をもたらす。通常の遺伝子治療のように核に入れる必要がないため、ゲノムを変異させるリスクがなく安全性に優れるとされる。mRNAそのものを体内に投与してもすぐ分解されたり、免疫によって排除されてしまう。そのため、DDS技術が不可欠となる。多くの企業では、DDSとして脂質ナノ粒子(LNP)やポリマー粒子が主に用いられている。アキュルナでは、片岡氏らが開発したナノスケールの高分子ミセルを主に用いてmRNA医薬の開発を進めている。Health、以下同)秋永氏は、海外では既に20種類以上のmRNA医薬が臨床試験段階に入っていると紹介。アストラゼネカによる、VEGFなどの成長因子のmRNAを用いた心疾患治療薬は第2相の段階にある。インフルエンザやサイトメガロウイルス感染症などに対するワクチンにmRNAを用いる研究開発も進んでおり、Modernaのものは第3相に入っているという。