SMA家族の会HOME家族の会についてSMAについて関連情報SMA-NEWSMembersお問い合わせMore治療について「SMA(脊髄性筋萎縮症)の治療はあるの?」SMAの治療について、Q&A形式で解説しましょう。斎藤加代子先生)Q:SMAの治療について説明して下さい。Q:SMAの治療薬は?Q:SMAの治療について説明して下さい。A:日本も参加した国際共同企業治験の結果により、2017年に核酸医薬品(ヌシネルセン:【スピンラザ髄注12mg】以下参照)の髄腔内投与がSMAにおける治療として承認されました。影武者のような存在のSMN2遺伝子に作用してSMN蛋白質を産生する機序です。発症前や発症早期に治療を開始することにより、I型においては気管切開や人工呼吸管理を回避できる可能性、他の型においても順調な運動機能獲得の可能性があります。リハビリテーションの重要性はむしろ高くなってきており、SMAにおける骨格筋の発達や再生、バランス良い筋力獲得のために重要です。バルプロ酸ナトリウム内服の医師主導治験では、その有効性と安全性の判定作業を進めています。その他に、低分子医薬品の経口投与、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた静脈投与による遺伝子治療など、根本治療を目指す企業治験が国際規模で行われており、日本も参加しています。有効で安全な薬が、SMAをもつ方のところに早く届くことを願っております。上記の治療や治験薬の投与を受けていても、SMAのI型やII型で、乳児期発症する方では、授乳や嚥下が困難な場合には、チューブ栄養が必要な場合もあります。繰り返す方も多く、これが予後に大きく左右します。鼻マスク人工呼吸法(NIPPV)20は有効と考えられますが、乳児例への使用には多くの困難を伴います。予防などのリハビリテーションが必要です。Q:SMAの治療薬は?スピンラザ髄注12mg投薬を開始する医療機関につきましては、下記URLの病院リストをご参照ください。新薬【スピンラザ髄注12mg】は2017年7月3日に製造・販売が承認されました。開始され、同9月22日に遅発型(II型・III型以降)への適応が承認されました。【スピンラザ髄注12mg】の添付文書は下記からダウンロードしてください。具体的な用法・用量、および使用における条件や注意点、副作用などについて、詳しく記載されています。使用を希望・検討する際は、この添付文書を各医療機関や主治医にご提示の上、ご相談ください。【スピンラザ髄注12mg】に関する詳細は、主治医からバイオジェン・ジャパン株式会社に問い合わせて頂きますようお願いいたします。~全国の会員より~SMAの新薬「スピンラザ」を投与した(投与予定者を含む)会員家族より、貴重な体験談が寄せられました。患者の状態、投与までの経緯、実際の投与の様子や効果など、差し支えない範囲で紹介されています。Membersお問い合わせこのページの著作権はSMA(脊髄性筋萎縮症)家族の会にあり、無断転載は固くお断りをいたします。このページはリンクフリーです。原則として本ページ(index.htm)にリンクをお願いいたします。