60回日本小児血液・がん学会学術集会が、2018年11月14日から16日の3日間、京都で開催されました。小児血液学会と小児がん学会とは、別々に開催されていましたが、参加者が重なることから、6年前から合併して一つの学会として活動しています。悪性腫瘍ばかりでなく、貧血や凝固障害などの演題も多く、一般演題は400を超え、それに特別講演や教育講演が加わりました。海外から招待された演者も参加する12のシンポジウムも企画され、たいへん盛りだくさんの発表がありましたが、今回は、急性リンパ性白血病に対する新規治療戦略と名をうって開催されたシンポジウムの内容を報告します。Group(COG)は北米を中心に200以上の施設が参加する世界最大の小児がん研究グループです。Teachey博士は、COGにおける現行の、さらに今後のALLの治療戦略を講演しました。ALL)は予後不良な白血病の一群です。ALLのなかで、ABL遺伝子変異をもつ患者を対象にチロシンキナーゼ阻害剤であるスプリセル(Dasatinib)の有効性を検討、CRLF2転座やJAK2異常を示す患者にはJAK1/JAK2阻害剤であるジャカビ(Ruxolitinib)の有効性を検討しています。寛解導入直後に骨髄で白血病細胞が1%以上残っている患者には、その時点でリンパ球を採取してCAR-Tを作成し、維持療法に入る直前でも微小残存腫瘍が0.01%以上検出されればCAR-Tを投与するプロトコールを立案しました。CAR-Tは治験として、ノバルティス社が提供するようです。陽性ALLでは抗体製剤であるベスポンサ(Inotuzumab)を、CD19陽性ALLではビーリンサイト(Blinatumomab)の効果を検討しています。Schrappe博士は、2018年から始まった新プロトコールの概要を説明しました。遺伝子変異の結果に加え、微小残存腫瘍による治療反応性を評価して、リスク分類し、治療プロトコールを選択しています。初期治療反応性が不良な患者には強化療法にプロテアソーム阻害剤であるベルケード(Bortezomib)を加えて、その効果を検討しています。中間およびハイリスク群には、再寛解導入療法としてビーリンサイトの4週間投与を従来の治療法と比較しています。Pui博士は、世界の小児ALL治療をリードしてきた研究者です。セントジュードでは、すべての新患にまず、次世代シークエンサー(NGS)でRNAシークエンスをおこない、ABL関連融合遺伝子の有無を検討します。RNAシークエンスの結果は2週間で判明しますので、ABL変異があれば治療開始15日目からスプリセルの投与を開始します。ABL変異がなければ、次にNGSで全エクソームあるいは全ゲノム解析をおこないます。治療開始15日目に微小残存腫瘍が5%以上あるいは42日目に1%以上残っているハイリスク患者には、JAK-STAT経路の変異があればジャカビを、CD19陽性ALLにはビーリンサイトあるいはCA19CAR-Tを投与します。分子標的がない患者にはベルケードを投与します。CAR-Tは自施設で製造した製剤を用います。Vora博士はイギリスの白血病研究グループ(UKALL)の今後の治療方針を説明しました。がん研究グループ(JCCG)の次期ALLプロトコール日本を代表して埼玉小児医療センターの康勝好先生が日本小児がん研究グループ(JCCG)の次期ALLプロトコールを紹介しました。主なポイントは、1)予後良好群には、治療期間を世界標準の24ヶ月から18ヶ月に短縮可能か、2)全例にPCR法による微小残存腫瘍の測定をおこない、ハイリスク群においてはビーリンサイトの効果を検討することです。今回のシンポジウムは、世界の小児ALL治療を牽引するグループのリーダーが、今後10年間の各グループの治療戦略を表明したもので、たいへん聞き応えのある内容でした。先進国における小児ALLの生存率は90%に達し、100%まであと1歩まで来ています。よるリスク分類、2)遺伝子解析による分子標的薬の対象症例の検出、3)ハイリスク群に対するビーリンサイトやCAR-Tなどの免疫療法の重要性です。最近、わが国でも微小残存腫瘍の測定やビーリンサイトが保険収載されたことから、康勝好先生が紹介したプロトコールを実施する道が開かれまれました。CAR-Tやビーリンサイトなどの免疫療法の高額化に日本の医療制度が耐えうるのか心配はつきません。ノバルティス社のCAR-Tの1回の投与価格が5,200万円というのは知れわたってきました。病院でも自施設で製造した低価格の製剤を用いているようです。日本でこの11月末にアステラス社から発売されたビーリンサイトは、45kgの患者が2サイクルの投与を受けると、その薬剤費は1,200万円になるようです。鈴木康裕先生の講演を拝聴する機会がありました。CAR-Tを筆頭とする薬剤の高額化に触れ、「日本の保健医療はこのまま破局に向かうのか、混合診療を解禁するのかの岐路に立たされている」と述べていました。すべての元凶は薬剤の高額化にありますので、有効な薬剤を必要とする患者さんに安価に届ける道を探るべきではないでしょうか。(名大病院)小児科が中心となって発足しました。小児がん拠点病院である名大病院で日々進んでいる研究を、目の前の患者さんに活かせる仕組みづくりを進めています。皆様からいただいた寄付金は、最新の診断方法や治療を小児がんの子どもたちに届けるために使われます。世界最高レベルの医療をすべての子どもたちに届けるため、皆様のご支援ご協力をよろしくお願いいたします。LOADING...。