iPS細胞の登場で、再生医療と同様に薬をつくる創薬研究も急ピッチで進められています。iPS細胞が薬の開発にどのように役立つのか。今回は、iPS細胞による創薬研究の「いまココ!」をお伝えします。(FOP)」のメカニズムを解明し、治療薬の候補を特定した、と京都大学iPS細胞研究所(CiRA/サイラ)の戸口田淳也教授と池谷真准教授が発表したのは今年(2017年)の8月。年内にも治験(*)が始まるのではといわれていましたが、先日10月5日に、治験第1例目となる患者さんへ治療薬が処方され、いよいよ治験が始まったと話題になっています(←いまココ!)。iPS細胞から発見された治療薬候補を用いた治験は、世界初の試みといわれているのです。治験に使う薬の名前は、「ラパリムス(別名:ラパマイシン)」。新薬ではなく、既にリンパ脈管筋腫症の治療用に使われている薬です。戸口田教授のチームは、FOPという病気で骨ができる症状を抑えるのに、このラパリムスが効果的だという可能性を見い出しました。治験とは、人での有効性や安全性を確認する試験で、薬として厚生労働省に承認を得るために行う臨床試験のこと。(FOP)というのは遺伝子が原因の病気で、筋肉や靭帯の中に骨ができてしまう非常にまれな病気。あごの筋肉に骨ができてご飯が食べられなくなったり、肋骨のまわりの筋肉に骨ができると胸が膨らまなくなって呼吸が障害されたり、亡くなるケースも多い」と、長年この病気を研究している戸口田教授は話します。200万人に1人の割合で発症する難病で、国内での患者は約80人とされています。戸口田教授のチームは、2009年からFOP患者の体細胞からiPS細胞をつくり、その細胞からつくった病態を研究し、「アクチビンA」という物質が異常に働くことで、筋肉や靭帯など本来は骨ができてはいけない場所に骨ができるメカニズムを解明。iPS細胞からつくった細胞と数多くの薬となる化合物との反応を確かめる実験をくり返し、「ラパリムス」という物質に骨をつくるのを抑える働きがあることを突き止めました。研究開始から8年で薬が発見され、治験が始まったというわけです。通常、製薬会社による一般的な薬の開発では、新しい薬をつくるためには、どんな薬をつくるかを考え、化合物を探し、もしくは合成し、効能を選別し、臨床試験をくり返す...という膨大なプロセスを要します。そのため、研究開発を始めてから薬が誕生するまで10~20年の歳月と数百億円、最近では数千億円の研究開発費がかかるといわれています。開発の過程では、マウスなどの動物で人の病気を再現して発症のメカニズムや薬の候補物質を特定しますが、マウスに効いても人では効果がない場合もあり、途中で開発を断念するケースも少なくありません。たぶらかし、カネ、命、平穏を奪わんとする捕食者たちの記録である。YasuoデザインSV企業の中に50代がいなくなるのと、20代の給料が上る事は同義ではないでしょう。情報変更・解約フォロータグ一覧キャンセル[誌面ビューアー]雑誌のビジュアルなレイアウトをウェブでも「誌面ビューアー」は、紙の雑誌と同じレイアウトで記事を読むための機能です。ウェブブラウザーで読みやすいようにレイアウトされた通常の電子版画面とは異なり、誌面ビューアーでは雑誌ならではのビジュアルなレイアウトでご覧いただけます。スマートフォン、タブレットの場合は専用アプリをご利用ください。詳細を読むご利用条件:有料会員限定[クリップ機能]お気に入りの記事を保存しよう「クリップ機能」は、また読みたいと思った記事や、後からじっくり読みたいお気に入りの記事を保存する機能です。クリップした記事は、メニューから「マイページ」を開き「クリップ」を選ぶと一覧で表示されます。詳細を読むご利用条件:有料会員限定[有料記事の閲覧]登録会員(無料)でも一定本数読める日経ビジネス電子版では、閲覧を制限している状態を「鍵が掛かっている」と表現しています。有料会員としてログインすると、鍵の有無にかかわらず全ての記事を閲覧できます。登録会員(無料)でも、月に一定本数、鍵付き記事をお読みいただけます。詳細を読むご利用条件:登録会員[コメント投稿]記事対する自分の意見を書き込もう記事の内容やRaiseの議論に対して、意見や見解をコメントとして書き込むことができます。記事の下部に表示されるコメント欄に書き込むとすぐに自分のコメントが表示されます。コメントに対して「返信」したり、「いいね」したりすることもできます。記事末尾の「投票」ボタンを押すことで、その記事が参考になったかどうかを投票する機能です。投票できるのは1記事につき1回のみ。投票の結果はすぐに反映され、トップページの記事リストなどにも表示されます。評価の高い記事を選んで読むといった使い方ができます。詳細を読むご利用条件:登録会員以上[連載フォロー]気になる記事の続きを見逃さない「この連載の続きが読みたい」「この議論の展開を見届けたい」と思った時に便利な機能です。「連載をフォロー」「シリーズをフォロー」は、その連載の新着記事が配信された際に、「議論をフォロー」は、その議論に新しいコメントがついた際に通知されます。詳細を読むご利用条件:登録会員以上かつリゾーム登録済み。