標準誤差を手段として報告されます。10.1038/mt.2016.13。非常に効率的かつアクセス可能な方法論を示します。戦略、Mirna、毒性が少ないと少ない免疫原性。18また、サイズが小さいウイルスのベクトルの限られた包装の容量に適したそれらを作る。ターゲットの同定ができます。ターゲット遺伝子発現に及ぼす影響を確認する必要があります。バイオマーカ発現量を検出しです。・非ウイルスベクターの戦略を使用しています。引き出す低免疫原性、および非分裂細胞。分子の特異性に影響を与える可能性があります化学修飾の必要性を回避できます。キャプシド蛋白質の組成によってほとんど決定されているいくつかの血清型があります。これらの血清型の親和性が異なるし、異なる種類の細胞を変換します。標的組織を考慮したときに正しい型を選択する必要があります。マトリックスの組成、ニューロン-グリア比、血液脳関門の成熟度の違いによる可能性が高いと比較して新生児の動物の伝達効果を示しています。21,22このプロトコルの重要なステップは、発現ベクターのデザインです。ニューロンで均質な伝達で起因しました。インジェクションのこのルートでは、全身循環に到達し、中枢神経系治療に重要な脳血液関門を横断する投与量をことができます。中枢神経系への配信のための非侵襲的な方法です。鎖のデノボ合成を使用しています。制限して、生涯の反復投与が必要な場合があります。ベクトルへの適応免疫は、巧妙な遺伝子配達に別の障壁を形成できます。ベクターのように世代は反復投与とこの有望な配信システムで長期的な効果を達成するために重要です。使用に関する制限は、オフターゲット効果のリスクです。他の遺伝子の転写を基礎に組み合わせるを通じてやり取りします。シーケンスの設計を改善し、有効な治療法です。使用して活用することができますではも。Disclosures著者が明らかに何もありません。Acknowledgments著者は利益相反を宣言しません。(Rockvile、MD、米国)。学内研究プログラムによって支えられました。学内研究部門からの資金によって支えられました。奨学金によって支えられました。gdpr@jove.com.。