ビンダケルは、TTRを特異的に安定化するよう設計された医薬品であり、異常なTTRタンパク質の生成、およびその後のアミロイドの蓄積を抑制または遅延します7。いう3件の連続的研究のデータに基づいています。この記述的分析では、ビンダケルの投与を開始する直前、すなわち、ビンダケル群に無作為化された患者さんの場合は試験開始時点、プラセボ群に無作為化された患者の場合は最初の非盲検延長試験への登録時に、神経障害が軽度*と判断された71例のサブセットについて調査を行いました。5.5年目の時点で観察された31例の評価により、ビンダケルを投与することによって神経疾患の進行が最小限に抑制されたことが明らかになりました。NIS-LLポイントでした。これは、年間1.0ポイントのNIS-LL上昇を意味します。この試験の限界として、直接的な対照群の欠如が挙げられます1。*軽度の神経変性は、下肢神経障害スコア(NIS-LL)の合計スコアが10以下と定義されました。NIS-LLは、TTR-FAPなどの神経機能障害を来す疾病の進行を評価する標準的指標であり、0(正常)から88(下肢の活動の喪失)までと定められています。TTR-FAPは、一般に消化器系の問題を伴うため、栄養不良になって、意図せず体重が減少し、その結果、疾病進行の臨床指標である修正BMI指数(mBMI)が低下します8。この掲載された分析では、VYNDAQELの長期投与によってmBMIが維持され、5.5年目の時点でベースラインからの減少が1%未満であることが明らかになりました1。ビンダケルに関し、これら71例の長期的評価において、新たな安全性の問題や副作用は認められませんでした。壊死(点状角膜炎)、のどの痛み(咽頭炎)、涙液層破壊時間の短縮(「ドライアイ」の指標)(すべて12.7%)、および便秘、嘔気、嘔吐(それぞれ11.3%)でした1。TTR-FAPによる重荷TTR-FAPの患者さんは、病気の過程の初期に病気の大きな負担を受け、この負担は病気が進行するにつれて悪化します。一般に、最初の症状が現れてから5~6年で歩行に介助が必要になります。ビンダケルについてビンダケルは、早期症候性ポリニューロパチーの成人患者において末梢神経障害を抑制するトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)治療薬としてEUで適応されている新しい特殊なトランスサイレチン安定化剤です。2011年にEUで承認を取得して以来、日本、メキシコ、アルゼンチン、イスラエル、韓国でも承認されています。ビンダケルは、米国では承認されていません11。ファイザーと希少疾患について希少疾患は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾患は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾患の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。ファイザーは、その切迫感を分かち合い、変革的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を意欲的に投入しています。領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾患部門では、患者さんに触発され、科学技術を根拠として、数百人のファイザー社員の力を合わせて、希少疾患患者さんを助けるために日々取り組んでいます。ファイザーは、TTR-FAPコミュニティにおけるリーダー企業として、先頭に立って啓発イニシアチブを進め、この希少疾患に関する医療専門家の意識向上を図ると共に、患者さん、家族、医師の間の対話を促進しています。この取り組みは、世界的な診断率の向上と、治療を受ける人の増加に貢献しています11。ファイザーについて:より健康な世界の実現のためにファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。Use上部共通ナビゲーションに戻る。