(FDA)は本日、17p欠失といわれる染色体異常を有し、1回以上の治療歴がある慢性リンパ性白血病(CLL)患者の治療にvenetoclax(商品名:Venclexta)を承認した。Venetoclaxは、がん細胞の成長を促し、多くのCLL患者に過剰発現するB細胞リンパ腫2(BCL-2)タンパク質を標的とする初のFDA承認薬となる。米国国立がん研究所(NCI)によると、CLLは成人で最も頻度の高い白血病の一種であり、毎年約15,000人が新たにCLLと診断されている。CLLは白血球の一種である異常リンパ球が蓄積し続けるという特徴がある。17p欠失のCLL患者はがんの成長を抑制する染色体の一部が欠損している。この染色体異常は未治療のCLL患者ではおよそ10%、再発CLL患者ではおよそ20%発生する。Pazdur医師は言った。「これまで他の治療で良好な転帰がみられなかったCLL患者にとって、venetoclaxは特定の条件下で新たな選択肢となるでしょう」Venetoclaxの有効性は、1回以上の治療歴がある17p欠失のCLL患者106人を対象とした単群臨床試験で評価された。80%にがんの完全寛解や部分寛解がみられた。FISHの使用によって17p欠失が確認された後、毎日服用するよう指示されている。