罕見疾病高價藥物給付問題之研析
罕見疾病防治及藥物法;全民健康保險法;菸品健康福利捐分配及運作辦法
僅供委員問政所需參考
                        

                        
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            編號：2227
        

        
            議題研析
        

        
            
            一、題目：罕見疾病高價藥物給付問題之研析
        

        
            二、議題所涉法規
        

        罕見疾病防治及藥物法、全民健康保險法、菸品健康福利捐分配及運作辦法

        
            三、背景說明
        

        （一）罕見疾病依地區差異，有不同標準，大約有6,000至8,000種。罕見疾病國際組織(RDI)於2019年12月與世界衛生組織簽訂合作備忘錄，對罕見疾病進行系統性的規範，以強化全球健康保護，其對罕見疾病則定義為區域某種疾病每2,000人影響人數等於或少於1人[footnoteRef:1]。美國之定義為國內罹病者少於20萬人的疾病(每10萬人罹患率約為60人)[footnoteRef:2]，而歐盟之定義為每10萬人罹患率是50人[footnoteRef:3]。我國於2000年公布施行罕見疾病防治及藥物法(以下稱本法)，為全球第5個立法保障罕病病人的國家，依該法第3條第1項規定，罕見疾病指疾病盛行率在中央主管機關公告基準(目前為萬分之一)以下或因情況特殊，經罕見疾病及藥物審議會審議認定，並經中央主管機關指定公告者[footnoteRef:4]，截至2023年4月止公告的罕見疾病有242種。 [1:  RARE DISEASES INTERNATIONAL，AGREEMENT WITH THE WHO，2019年12月，網址：https://www.rarediseasesinternational.org/rdi-signs-memorandum-of-understanding-with-the-world-health-organization/，最後瀏覽日期:2023年9月7日。]  [2:  NIH，GARD's Mission，網址：https://rarediseases.info.nih.gov/about，最後瀏覽日期:2023年9月4日。]  [3:  EU，EU research on rare diseases，網址：https://research-and-innovation.ec.europa.eu/research-area/health/rare-diseases_en，最後瀏覽日期:2023年9月5日。]  [4:  國民健康署，什麼是罕見疾病？，2020年3月17日，網址：https://www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?nodeid=805&pid=4298，最後瀏覽日期:2023年9月5日。] 


        （二）最近引發社會關注罕見疾病的焦點是全民健康保險通過脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)基因治療藥物單劑藥價新臺幣(下同)4,900萬元[footnoteRef:5]，並立即有適用患者獲得治療，彰顯我國全民健康保險開辦「風險分擔」互助精神，不讓國民因病而貧，因貧而無法獲得治療。但藥物高價給付背後財源的穩定度、因應科技日新月異加速罕見疾病藥物研發等問題值得關注。 [5:  邱芷柔、林惠琴，罕病基金會：應加強懷孕前期篩檢，自由時報，2023年8月22日，網址：https://news.ltn.com.tw/news/life/paper/1600636，最後瀏覽日期:2023年8月22日。] 


        
            四、探討研析
        

        
            (一)宜研擬明定罕見疾病之預算財源
        

        　　我國已公告的罕見疾病納入全民健康保險重大傷病範圍[footnoteRef:6]，就醫可以免除部分負擔，但罕見疾病藥費則依全民健康保險醫療給付費用總額及其分配之「罕見疾病與血友病藥費」專款項目支應[footnoteRef:7]，最近幾年專款金額雖都有成長，但在健保有限資源下，預算仍可能被排擠。至於全民健康保險法未能給付之罕見疾病藥物，依本法第33條規定[footnoteRef:8]，中央主管機關應編列預算補助，而其補助經費來源，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。惟依菸品健康福利捐分配及運作辦法第4條第2款規定[footnoteRef:9]，菸品健康福利捐之分配，除先以定額分配供菸農及相關產業勞工輔導與照顧及由農業主管機關使用於有利癌症防治之相關產業輔導之用，餘額之分配，僅「百分之二十七點二供罕見疾病等之醫療費用、癌症防治、中央與地方菸害防制及衛生保健之用。」故該補助經費來源易受徵收金額及政策分配波動，而且分配比率復與其他業務事項共同分配。為貫徹本法專法之精神，爰建議主管機關宜研擬單獨列出罕見疾病之分配比率，以落實照顧罕見疾病患者健康人權之目標。 [6:  中央健康保險署，全民健康保險罕見疾病申請核發重大傷病證明作業須知，2018年11月15日，網址：https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=C88841E119AC7392&topn=5FE8C9FEAE863B46，最後瀏覽日期:2023年9月12日。]  [7:  國民健康署，110年罕見疾病及藥物法編列決算數，2023年4月10日。網址：https://www.hpa.gov.tw/File/Attach/981/File_19304.pdf，最後瀏覽日期:2023年9月11日。]  [8:  本法第33條規定：「(第1項) 中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物、支持性與緩和性照護及維持生命所需之特殊營養食品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。(第2項) 前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。」]  [9:  菸品健康福利捐分配及運作辦法第4條規定：「菸品健康福利捐之分配，應視受輔導與照顧者實際需求，以定額先分配供菸農及相關產業勞工輔導與照顧及由農業主管機關使用於有利癌症防治之相關產業輔導之用。但其金額不得超過前一年度菸品健康福利捐徵收金額之百分之一，由中央農業主管機關依年度預算程序編列，其餘額依下列比率分配之：一、百分之五十供全民健康保險之安全準備及補助經濟困難者之保險費之用。二、百分之二十七點二供罕見疾病等之醫療費用、癌症防治、中央與地方菸害防制及衛生保健之用。三、百分之十六點七供提升預防醫學與臨床醫學醫療品質、補助醫療資源缺乏地區及辦理生產事故救濟等之用。四、百分之五點一供中央與地方社會福利及長期照顧資源發展之用。五、百分之一供中央與地方私劣菸品查緝及防制菸品稅捐逃漏之用。」] 


        
            (二)宜評估明定促使新興罕見疾病藥物開發並納入給付之可行性
        

        　　新興生物科技進步加速罕見疾病藥物研發，本次健保給付之SMA基因治療藥物單劑藥價4,900萬元，但強調一劑終身有效治療，相較2020年健保給付之他項SMA藥物需終身使用、平均每人年給付872萬元[footnoteRef:10]，二者用藥劑數並不相同。美國為解決罕見嚴重疾病用藥問題，對其新藥開發，運用加速審核方式，包括快速審查(fast track)、突破性療法(breakthrough therapy)、加速審核(accelerated approval)、優先審查(priority review)等；亦有擴大取得(expanded access)，又稱恩慈治療(compassionate use)方式[footnoteRef:11]。為提供患者更多元有效照護，爰建議主管機關應滾動檢討，並同時追蹤治療成效，評估將上述方式明定納入本法規定之可行性，促使新興罕見疾病藥物開發並納入給付，建全我國完善醫療。 [10:  衛生福利部，健保署與罕病病友站在同一陣線 照護病友不遺餘力，2022年8月23日。網址：https://www.mohw.gov.tw/cp-5271-71132-1.html，最後瀏覽日期:2023年9月11日。]  [11:  洪瑜黛，罕見疾病用藥之相關法規檢視，月旦醫事法報告，第34期，2019年8月，頁49。] 


        

        撰稿人：江建逸

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