ജീൻ തെറാപ്പി വഴി ആദ്യമായി ചികിത്സിക്കപ്പെട്ട രോഗിയാണ് അശാന്തി ഡി സിൽവ. അമേരിക്കയിലെ നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്തിലെ ആർ. മൈക്കേൽ ബ്ലീസ് ആണ് ഇതിനുനേതൃത്വം കൊടുത്ത ശാസ്ത്രജ്ഞൻ. അഷാന്തിയുടെ T ലിംഫോസൈറ്റ് കോശങ്ങളിലേയ്ക്ക് അഡിനോസിൻ ഡീ അമിനേയ്സ് ജീനിനെ കടത്തിവിട്ടാണ് സിവിയർ കമ്പൈൻഡ് ഇമ്മ്യൂണോ ഡെഫിഷ്യൻസി എന്ന രോഗത്തിന് ചികിത്സ നടത്തിയത്. ജന്മനാ തന്നെ ശരീരത്തിൽ രോഗപ്രതിരോധശേഷി നൽകേണ്ട വെളുത്തരക്താണുക്കളായ B ലിംഫോസൈറ്റുകളും T ലിംഫോസൈറ്റുകളും ഇല്ലാതിരിക്കുന്ന അവസ്ഥയാണിത്. ഇങ്ങനെയുള്ള കുട്ടികളെ രോഗാണുക്കൾ കയറാത്ത വസ്ത്രസംവിധാനത്തിൽ ജീവിതകാലം മുഴുവൻ സൂക്ഷിക്കേണ്ട ദാരുണാവസ്ഥയാണ് ഉണ്ടായിരുന്നത്. 
അഡിനോവൈറസുകളിൽ ട്രാൻസ്ജീനുകളെ കടത്തിയശേഷം അവയെ ഉപയോഗിച്ച് ശ്വാസകോശങ്ങളിലെ എപ്പിത്തീലിയകലകളെ ആക്രമിച്ച് സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസിന് കരണമാകുന്ന തെറ്റായ ജീനിന്റെ പ്രവർത്തനം തടയുന്നരീതിയും വിജയകരമായി നടക്കുന്നു. 
2003 ൽ ലോസ് ഏഞ്ജൽസിലെ യൂണിവേഴ്സിറ്റി ഓഫ് കാലിഫോർണിയയിൽ പോളി എഥിലിൻ ഗ്ലൈക്കോൾ എന്ന പോളിമറിൽ പൊതിഞ്ഞ ലിപ്പോസോമുകൾ വഴി മസ്തിഷ്കത്തിലേയ്ക്ക് ട്രാൻസ്ജീനുകളെ കടത്തിവിട്ടു. പാർക്കിൻസൺസ് രോഗചികിത്സയ്ക്ക് ഫലപ്രദമായ കണ്ടുപിടിത്തമായി ഇതിനെ വിശേഷിപ്പിക്കുന്നു. മെറ്റാസ്റ്റാറ്റിക് മെലനോമ എന്ന അർബുദത്തെ പ്രതിരോധിക്കുന്നതിനുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സ മെരിലാൻഡ് നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്തിലെ ശാസ്ത്രജ്ഞർ 2006 ൽ നടത്തുകയുണ്ടായി. പാരമ്പ്യമായി പകരുന്ന കണ്ണിലെ റെറ്റിനയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട രോഗത്തിനുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സയുടെ തുടക്കം 2007 മേയിൽ നടന്നു.
ജീൻതെറാപ്പി ഇന്ന്
വെക്ടറുകൾ
ചരിത്രം
ചികിത്സാഘട്ടങ്ങൾ