જનીન ઉપચાર પદ્ધતિનો ઉપયોગ અસર પામેલા જનીનોને સ્થાને સામાન્ય જનીનોનો ઉપયોગ કરીને કેન્સર અને એઇડ્સ જેવા વંશીય રોગોનું નિદાન તેમજ સારવાર કરી શકાય છે.તેનો ઉપયોગ સોમેટિક () (શરીર) અથવા જંતુઓના () ( દા.ત. ઇંડા અને શુક્રજંતુઓ) કોષો સામે લડવા માટે થાય છે.સોમેટિક જનીની ઉપચારમાં મેળવનારી જેનોમિને બદલવામાં આવે છે, પરંતુ આ ફેરફાર નવી પેઢી સુધી પહોંચડવામાં આવતો નથી.તેની સામે જર્મલની જનીન ઉપચારમાં ઇંડા અને માતા-પિતાના શુક્રાણુંઓના કોષોમાં તેમના વંશજોને આ પરિવર્તન તબદીલ કરવાના હેતુથી ફેરફાર કરવામાં આવે છે.

જનીન ઉપચારની પદ્ધતિનો ઉપયોગ કરવાના મુખ્યત્વે બે રસ્તા છે.

હાલમાં જનીન ઉપચારનો ઉપયોગ મર્યાદિત છે.સોમેટિક જનીન ઉપચાર હાલમાં પ્રાયોગિક તબક્કામાં છે.જર્મલાઇન ઉપચાર માટે વધુ ચર્ચાની જરૂર છે, પરંતુ તેની મોટા પ્રાણીઓ અને માનવો પર તપાસ કરવામાં આવી નથી.

જૂન 2001 સુધીમાં વિશ્વભરમાં આશરે 3,500 દર્દીઓ સાથે 500 ક્લિનીકલ જીન થેરાપિના પ્રયોગો કરવામાં આવ્યા છે.તેમાંથી આશરે 78% અમેરિકમાં થયા હતા, જ્યારે યુરોપમાં 18% કરવામાં આવ્યા હતા.આ પરિક્ષણો વિવિધ પ્રકારના કેન્સર્સ પર ધ્યાન કેન્દ્રીત કરે છે. આમ છતાં અન્ય મલ્ટીજેનિક રોગોનો પણ અભ્યાસ કરવામાં આવ્યો છે.તાજેતરમાં સિવિઅર કમ્બાઇન્ડ ઇમ્યુનોડેફિસીઅન્સી ડિસઓર્ડર () (“SCID”) સાથે જન્મેલા બે બાળકોને આનુવંશિક રીતે રચાયેલા કોષો પૂરા પાડીને સારવાર આપવામાં આવી હોવાનો કિસ્સો પ્રકાશમાં આવ્યો હતો.

રોગોની સારવાર માટે વ્યવહારુ થયા પહેલા જનીન ઉપચાર સામે ઘણા અવરોધો આવ્યા હતા.ઓછામાં ઓછા ચાર અવરોધ નીચે મુજબ છે:

જનીન ઉપચાર
ઔષધિય ઉત્પાદનો
ખાતર, જંતુનાશક અને એગ્રોકેમીકલ પર ઓછો આધાર રાખવાથી
બાયરીમેડિએશન અને બાયોડીગ્રેડેશન