ದೋಷಪೂರಿತ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸಲು ಅಥವಾ ಅವುಗಳಿಗೆ ಪೂರಕವಾಗಿರಲು ಸಹಜ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬಳಸುವುದರ ಮೂಲಕ, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ ಮತ್ತು AIDSನಂತಹ ತಳೀಯ ಮತ್ತು ಅರ್ಜಿತ ರೋಗಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅಥವಾ ಗುಣವಾಗಿಸಲೂ ಸಹ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸಬಹುದು. ಇದಲ್ಲದೆ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣೆಯಂತಹ ಸಹಜ ಚಟುವಟಿಕೆಗಳಿಗೆ ಆಸರೆ ನೀಡಲು ಸಹ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೆರವಾಗುತ್ತದೆ. ಇದನ್ನು ಶಾರೀರಿಕ (ಸೊಮಾಟಿಕ್‌) ಅಥವಾ ಗಮೀಟ್‌ಗಳ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಅಂಡಾಣು ಮತ್ತು ವೀರ್ಯಾಣು) ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಳ್ಳಲೂ ಸಹ ಬಳಸಬಹುದಾಗಿದೆ. ಶಾರೀರಿಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಒಳಗಾಗುವವರ ಜೀನೋಮ್‌ ಬದಲಾಗಿರುತ್ತದೆ; ಆದರೂ ಈ ಬದಲಾವಣೆಯು ಮುಂದಿನ ಪೀಳಿಗೆಗೆ ವರ್ಗಾವಣೆಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಇದಕ್ಕೆ ಭಿನ್ನವಾಗಿ, ಮುಂದಿನ ಪೀಳಿಗೆಗೆ ಬದಲಾವಣೆಗಳನ್ನು ರವಾನಿಸುವ ಉದ್ದೇಶದಿಂದ, ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್‌ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ರೋಗಿಗಳ ಅಂಡಾಣು ಮತ್ತು ವೀರ್ಯಾಣು ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನವನ್ನು ಅನುಷ್ಠಾನಕ್ಕೆ ತರಲು ಎರಡು ಮೂಲ ವಿಧಾನಗಳಿವೆ:


ಪ್ರಸ್ತುತ, ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಳಕೆಯು ಸೀಮಿತವಾಗಿದೆ. ಶಾರೀರಿಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಹಂತದಲ್ಲಿದೆ. ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬಹುಚರ್ಚಿತ ವಿಷಯವಾಗಿದೆ. ಆದರೆ, ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಾಣಿಗಳಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಮನುಷ್ಯರಲ್ಲಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿ ಅದಿನ್ನೂ ಸಕ್ರಿಯ ತನಿಖೆಗೆ ಒಳಗಾಗಿಲ್ಲ.

2001ರ ಜೂನ್‌ ತಿಂಗಳವರೆಗೆ, 3,000 ರೋಗಿಗಳನ್ನೊಳಗೊಂಡ 500ಕ್ಕಿಂತಲೂ ಹೆಚ್ಚು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಗುರುತಿಸಲಾಗಿದೆ. ಇವುಗಳಲ್ಲಿ 78%ರಷ್ಟು ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಅಮೆರಿಕಾ ಸಂಯುಕ್ತ ಸಂಸ್ಥಾನಗಳಲ್ಲಿವೆ ಹಾಗೂ 18%ರಷ್ಟು ಯುರೋಪ್‌ನಲ್ಲಿವೆ. ಈ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ನ ವಿವಿಧ ಬಗೆಗಳ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕೃತವಾಗಿದ್ದರೂ, ಇತರೆ ಬಹು-ಜೀನ್‌ನ ರೋಗಗಳನ್ನೂ ಸಹ ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡಲಾಗುತ್ತಿದೆ. ಇತ್ತೀಚೆಗೆ, ತೀವ್ರ ಸಂಯೋಜಿತ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ-ಕೊರತೆ ಬೇನೆ(“SCID”)ಯೊಂದಿಗೆ ಹುಟ್ಟಿದ ಇಬ್ಬರು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ತಳೀಯವಾಗಿ ವಿನ್ಯಾಸವಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ನೀಡಿದ ನಂತರ ಅವರು ಗುಣಮುಖರಾದದ್ದು ವರದಿಯಾಗಿತ್ತು.

ರೋಗಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಒಂದು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಯತ್ನವಾಗಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಹೊರಹೊಮ್ಮುವ ಮುನ್ನ ಹಲವು ಅಡೆತಡೆಗಳನ್ನು ಎದುರಿಸಬೇಕಿದೆ. ಸದರಿ ಅಡೆತಡೆಗಳಲ್ಲಿ ಕನಿಷ್ಠ ಪಕ್ಷ ನಾಲ್ಕು ಕೆಳಕಂಡಂತಿವೆ:


ರೋಗಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವಂತಹ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ತೆಗೆದು, ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಅಳವಡಿಸುವುದರ ಮೂಲಕ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ವೈರಸ್‌ನ ಜೀನೋಮ್‌ಗಳ ಕುಶಲಬಳಕೆ ಮಾಡುತ್ತಾರೆ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ವೈರಸ್‌ಗಳು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದ್ದರೂ ಸಹ, ವಿಷತ್ವ, ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಮತ್ತು ಮೈಯಲ್ಲಿ ಉರಿಯೂತಗಳನ್ನುಂಟು ಮಾಡುವ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ಮತ್ತು ಜೀನ್‌ ನಿಯಂತ್ರಣ ಮತ್ತು ಗುರಿ-ಸಂಬಂಧಿತ ವಿಚಾರಗಳಲ್ಲಿ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ಅವು ತಂದೊಡ್ಡಬಹುದು. ಇದಲ್ಲದೆ, ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದು ಶಾಶ್ವತವಾದ ಚಿಕಿತ್ಸಾಫಲಗಳನ್ನು ನೀಡಬೇಕಾದಲ್ಲಿ, ಅಳವಡಿಸಲಾದ ಜೀನ್‌ನ್ನು ಪರಪೋಷಿ ಜೀವಕೋಶದ ಜೀನೋಮ್‌ನ ಒಳಗಡೆಯೇ ಒಗ್ಗೂಡಿಸಬೇಕಾದ ಅವಶ್ಯಕತೆಯಿರುತ್ತದೆ. ಕೆಲವು ವೈರಲ್‌ ವಾಹಕಗಳು ಯಾದೃಚ್ಛಿಕ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಇದನ್ನು ನಡೆಸುವುದರ ಕಾರಣ ಅಂತರ್ವರ್ಧಕ ಪರಪೋಷಿ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಬಿರುಕುಂಟಾಗುವ ಸಾಧ್ಯತೆಗಳಿರುತ್ತವೆ.

ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳು
ಜೈವಿಕ ಶಿಲ್ಪಶಾಸ್ತ್ರ
ಕೃಷಿ
ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ