ನ್ಯಾಶನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನಲ್ಲಿನ (ಮೇರಿಲ್ಯಾಂಡ್‌ನ ಬೆತೆಸ್ದಾ) ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಎರಡು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹಂತಕ T ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಸ್ಥಾನಾಂತರ-ಮೆಲನೋಮಕ್ಕೆ(ಚರ್ಮದ ಕೋಶಗಳ ಗಂತಿ) ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ್ದಾರೆ, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ದಾಳಿ ಮಾಡಲು ಇವುಗಳನ್ನು ವಂಶವಾಹಿ ವಿಧಾನಗಳ ಮೂಲಕ ಮರುಗುರಿಗೆ ಒಳಪಡಿಸಲಾಗಿತ್ತು. ಇದು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದರಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಎಂದು ಮೊದಲು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟ ಅಧ್ಯಯನವಾಗಿದೆ.
2006ರ ಮಾರ್ಚ‌್‌ನಲ್ಲಿ ಅಂತರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ತಂಡವೊಂದು, ಅಸ್ಥಿಮಜ್ಜೆಯ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಎರಡು ಪ್ರೌಢವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ನೀಡಿದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆಯೆಂದು ಘೋಷಿಸಿತು. ನೇಚರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಈ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು, ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಅಸ್ಥಿಮಜ್ಜೆ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಬಹುದು ಎಂಬುದನ್ನು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟ ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನ ಎಂದು ಹೇಳಲಾಗಿದೆ.

2006ರ ಮೇನಲ್ಲಿ ಇಟಲಿಯ ಮಿಲನ್‌ನ ಸ್ಯಾನ್ ರಫೆಲೆ ಟೆಲಿತಾನ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಫಾರ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿನ (HSR-TIGET) ಡಾ. ಲುಯಿಗಿ ನಾಲ್ದಿನಿ ಮತ್ತು ಡಾ. ಬ್ರಿಯಾನ್ ಬ್ರೌನ್‌ ಮಾರ್ಗದರ್ಶನದ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ಒಂದು ತಂಡವು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿನ ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ವರದಿ ಮಾಡಿತು, ಈ ಪ್ರಗತಿಯಲ್ಲಿ ಅವರು ಹೊಸದಾಗಿ ನೀಡಿದ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ನಿರಾಕರಿಸುವುದರಿಂದ ಅದನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುವಂತಹ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದರು. ಅಂಗಗಳ ಕಸಿಮಾಡುವಿಕೆಯಂತೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ‌ೂ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಕ ನಿರಾಕರಣೆಯ ತೊಂದರೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿತ್ತು. ಇಂದಿನವರೆಗೆ, 'ಸಾಮಾನ್ಯ' ಜೀನ್ ಪೂರೈಕೆ ಕಷ್ಟಕರವಾಗಿತ್ತು.ಏಕೆಂದರೆ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಆ ಹೊಸ ಜೀನ್ಅನ್ನು ಪರಕೀಯ ಎಂದು ಗುರುತಿಸಿ, ಅದನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ನಿರಾಕರಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಸಮಸ್ಯೆಯನ್ನು ಪರಿಹರಿಸಲು HSR-TIGET ತಂಡವು ಸೂಕ್ಷ್ಮRNA ಎಂದು ಹೆಸರಾದ ಕಣಗಳಿಂದ ನಿಯಂತ್ರಿಸಲ್ಪಡುವ ಜೀನ್‌ಗಳ ಹೊಸದಾದ ತೆರೆದ ಜಾಲವೊಂದನ್ನು ಬಳಸಿತು. ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಅವುಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌ನ ಗುರುತಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ಸ್ಥಗಿತಗೊಳಿಸಲು ಹಾಗೂ ಜೀನ್ ಪತ್ತೆಯಾಗಿ ನಾಶವಾಗುವುದನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಸೂಕ್ಷ್ಮRNAಯ ಈ ಸಹಜ ಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಬಳಸಬಹುದಿತ್ತು ಎಂದು ಡಾ. ನಾಲ್ದಿನಿ ತಂಡವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿತು. ಸಂಶೋಧಕರು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ಜೀವಕೋಶ ಸೂಕ್ಷ್ಮRNA ಗುರಿಯ ಅನುಕ್ರಮವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಇಲಿಗೆ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದಿನಲ್ಲಿ ನೀಡಿದರು. ಸೂಕ್ಷ್ಮRNAಅನ್ನು ಹೊಂದಿರದ ಗುರಿ ಅನುಕ್ರಮದ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿದಾಗ ಕಂಡುಬಂದಂತೆ ಅದ್ಭುತ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಇಲಿಯು ಆ ಜೀನ್ಅನ್ನು ನಿರಾಕರಿಸಲಿಲ್ಲ. ಈ ಕಾರ್ಯವು ಹೀಮೋಫಿಲಿಯ(ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆ) ಮತ್ತು ಇತರ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಗುಣಪಡಿಸುವುದರ ಮೇಲೆ ಪ್ರಮುಖ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಬೀರಿತು.

2006ರ ನವೆಂಬರ್‌ನಲ್ಲಿ ಪೆನ್ಸಿಲ್ವೇನಿಯ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಸಂಶೋಧಕರು ಜೀನ್‌ಆಧಾರಿತ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಾಚಿಕಿತ್ಸೆ VRX496 ಬಗ್ಗೆ ವಿವರಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮಾನವ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಾಚಿಕಿತ್ಸೆ ಕೊರತೆಯ ವೈರಸ್‌ (HIV)ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದಕ್ಕಾಗಿ HIV ಹೊದಿಕೆಯ ವಿರುದ್ಧ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ನೀಡಲು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವಾಹಕವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಹಂತ I ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಎರಡು ಆಂಟಿರಿಟ್ರೊವೈರಸ್ ಔಷಧ ಕ್ರಮಗಳಿಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸದ ತೀವ್ರ HIV ಸೋಂಕನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಐದು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಆನುವಂಶಿಕವಾಗಿ ರೂಪಾಂತರಿಸಿದ ಆಟೊಲೋಗಸ್ CD4 T ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು VRX496 ಒಂದಿಗೆ ಒಮ್ಮೆ ನೀಡಿದಾಗ ಅದು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿತ್ತು ಮತ್ತು ಸಹನೀಯವಾಗಿತ್ತು. ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವೈರಸ್ ಪ್ರಮಾಣವು ಸ್ಥಿರವಾಗಿತ್ತು ಅಥವಾ ಕಡಿಮೆಯಾಯಿತು, ಐವರ ಪೈಕಿ ನಾಲ್ಕು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ CD4 T ಜೀವಕೋಶಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯು ಹಾಗೆಯೇ ಉಳಿಯಿತು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು. ಇದರ ಜತೆಗೆ,ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ HIV ಪ್ರತಿಕಾರಕ ಜನಕಗಳ ಮತ್ತು ಇತರ ರೋಗಕಾರಕಗಳ ವಿರುದ್ಧದ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣೆಯು ಸ್ಥಿರವಾಗಿತ್ತು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು. ಯಾವುದೇ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಮಾಡುವುದಕ್ಕೆ ಅನುಮೋದಿತ U.S. ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧಿ ಆಡಳಿತ ನಿರ್ವಹಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಈ ಪ್ರಯೋಗವು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಿದ ಮೊದಲನೆ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದೆ. ಈಗ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿರುವ ಹಂತ I/II ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಮಾಹಿತಿಗಳನ್ನು 2009ರ CROI ಪ್ರಸ್ತುತಪಡಿಸಿದೆ.

ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ವೈರಸ್‌ (ಸರ್ಪಸುತ್ತು ತರುವ ವೈರಸ್)
2006
ಮುಖ್ಯ ವಿಧಾನಗಳು
ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ಗಳು