 อธิบายว่ายีนบำบัดทำงานอย่างไร
การบำบัดด้วยยีนเป็นรูปแบบหนึ่งของการรักษาที่เกี่ยวข้องกับการใส่สำเนาของยีนที่มีสุขภาพดีเข้าไปในเซลล์เพื่อแทนที่หรือเสริมโปรตีนที่กลายพันธุ์หรือขาดหายไป ยีนที่กลายพันธุ์สามารถถูกแทนที่ด้วยเวอร์ชันที่ดีต่อสุขภาพหรือสามารถเพิ่มยีนที่ขาดหายไปได้ ยีนที่มีสุขภาพดีจะถูกส่งไปยังเซลล์ผ่านโมเลกุลพาหะที่เรียกว่าเวกเตอร์ ในอดีตมีการใช้ไวรัสเป็นพาหะ แต่ตัวเลือกอื่นๆ เช่น อนุภาคนาโนและพาหะที่มีไขมันเป็นองค์ประกอบอยู่ระหว่างการสำรวจ เมื่อใส่ยีนที่แข็งแรงเข้าไปแล้ว ผลิตภัณฑ์ที่ผลิตจากยีนเหล่านั้นจะสามารถควบคุมและฟื้นฟูการทำงานปกติของเซลล์ได้ ด้วยการบำบัดด้วยยีน ยีนที่ถูกดัดแปลงสามารถถูกนำเข้าสู่เซลล์ของผู้ป่วย ทำให้พวกมันสามารถสร้างโปรตีนที่ดีต่อสุขภาพซึ่งจะช่วยฟื้นฟูการทำงานตามปกติและอาจทำให้อาการของโรคกลับคืนสู่สภาพปกติได้