Medisin for kortvokste barn ble ikke godkjent. – Prisen er for høy
Beslutningsforum for nye metoder sa nei til en medisin som gjør at kortvokste barn kan vokse mer og få bedre helse.  – Vi er utrolig skuffet på vegne av barna dette gjelder. For hver dag som går, får de mindre sjanse til bedre helse og bedre livskvalitet i fremtiden, sier Mira Mykletun.  Hun er mor til en gutt på fire år som er kortvokst. Han er født med tilstanden akondroplasi. Mandag formiddag satt hun spent og ventet på resultatet av møtet i Beslutningsforum. Hun og andre foreldre i Norsk forening for kortvokste (NIK) skjønte at det gikk den veien.  – Selv om vi håpet at de ville finne at nytten var større enn kostnaden, sier Mykletun.  – Det er så høye krav til dokumentasjon at det ikke er mulig å fremskaffe dette for barn med sjeldne sykdommer.  Aftenposten besøkte familien i mai i fjor. Da var de bekymret fordi det tok tid så lang å få medisinen Vosoritid godkjent i Norge.  De centimeterne sønnen kunne vokst de første årene, er allerede tapt fordi han ikke har fått behandling. Medisinen som er aktuell, virker på genfeilen som følger med tilstanden, og øker veksten.  Uten behandling vil han bli 130 centimeter høy. Med behandling kunne han blitt 155 centimeter. Medisinen har vært godkjent for bruk i mange land i Europa. Men det er opp til hvert enkelt land å avgjøre om de har råd til det eller ikke.  – Skuffet og overrasket – Vi er skuffet og veldig overrasket over at norske myndigheter ikke har funnet rom for å hjelpe disse veldig få og veldig sårbare barna, sier Lise Klaveness.  Fotballpresidenten er tanten til fireåringen fra Bergen. Hun har også engasjert seg for barna som har ventet på hjelp. – Vi har jobbet for denne tidskritiske medisinen i tre år. Den er godkjent og i bruk i over 40 andre land, men norske, kortvokste barn skal altså ikke få denne hjelpen, spør hun. – Det er vondt og ikke helt greit å akseptere. Nå vil vi sammen med interesseforeningen vurdere hvordan vi skal følge opp.  Hun sier de fremover vil vurdere om det er grunnlag for å forfølge saken rettslig.  – Vi klarer ikke å se hvordan barnas lovfestede rettigheter til individuell vurdering av nødvendig helsehjelp er ivaretatt i dette generelle vedtaket. Det er fattet av direktører med overordnet budsjettansvar for driften av de regionale helseforetakene, påpeker hun. Hun får støtte av jusprofessor Anne Kjersti Befring

– Når det gjelder barns rettigheter, er det ikke holdbart å legge avgjørende vekt på økonomiske hensyn i et korttidsperspektiv, sier hun. – Forstår at de er fortvilet Beslutningsforum for nye metoder skriver dette om beslutningen:  – Vi har på lik linje med Danmark og Sverige besluttet å ikke innføre behandlingen nå. Dessverre har leverandøren valgt en pris som er altfor høy i forhold til dokumentert klinisk nytte, skriver Terje Rootwelt til Aftenposten.  Han er leder i Beslutningsforum. – Hva skjer videre nå? – Vi har bedt Sykehusinnkjøp om å gjenoppta forhandlingene med leverandør om pris og gå i dialog for å se om det er mulig å komme frem til en alternativ prisavtale. – Hva vil du si til foreldre med kortvokste barn i dag, etter denne runden? – Vi forstår at de er fortvilet. Vi skulle gjerne ha tilbudt denne behandlingen og håper vi kan komme til enighet med leverandør. Der ligger også Mira Mykletuns håp. – Jeg vil hevde at barn med sjeldne sykdommer diskrimineres, slik systemet er i dag, sier hun.  1–3 barn hvert år Hvert år blir det født mellom 1–3 barn med samme tilstand i Norge. Ca 20–30 barn vil kunne ha nytte av medisinen. Studier viser at med behandling kan barna vokse omtrent 1,5 cm ekstra årlig. Medisinen har kun effekt når den gis så lenge barnet vokser. I Norge anbefaler legene at behandlingen settes i gang ved fylte to år.
Beslutningsforum for nye metoder sa nei til medisin for vekst hos kortvokste barn. Foreldre og støttespillere er skuffet og vurderer rettslig oppfølging. Medisinen øker veksten med 1,5 cm årlig, men er kun effektiv mens barnet vokser.