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Projet de loi relatif au renforcement de la s�curit� sanitaire du m�dicament et des produits de sant�
19 octobre 2011 :
M�dicament
Par M. Bernard CAZEAUau nom de la commission des affaires socialesSommaireDossier l�gislatifDisponible en une seule page HTML
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II. RENFORCER LA
SÉCURITÉ DES PRODUITS DE SANTÉ
Il convient de reconnaître que le projet de loi cherche
à maintenir l'équilibre existant. Il reste cependant trop souvent
au niveau des symboles.
A. TROUVER L'ÉQUILIBRE ENTRE
ACCÈS AUX THÉRAPIES ET SÉCURITÉ
Ainsi que le soulignent à juste titre les associations
de patients, la mise en oeuvre de la sécurité sanitaire ne doit
pas aboutir à une perte de chance pour les patients. Un
médicament nocif en population générale peut avoir un
effet positif pour certains malades dans le cadre d'un usage
contrôlé. C'est le cas du thalidomide, dont les effets secondaires
dramatiques pour les femmes enceintes et leurs enfants ont, on l'a
été rappelé, provoqué le premier scandale sanitaire
européen et qui a cependant fait l'objet de plusieurs autorisations
temporaires d'autorisations depuis 199716(*). Depuis 2009, il fait en effet l'objet d'une
indication pour le traitement de première ligne des patients
âgés de plus de soixante-cinq ans présentant un
myélome multiple non traité ou présentant une
contre-indication à la chimiothérapie à haute dose.
Personne ne saurait contester la nécessité de
préserver l'accès aux traitements les plus adaptés et les
plus innovants. Il convient cependant que les autorités sanitaires se
mettent en capacité d'anticiper les risques futurs liés aux
produits de santé autres que le médicament.
1. Ne pas faire perdre de chances aux
malades
A côté de la procédure de mise sur le
marché, qui répond aux sollicitations des laboratoires dans le
cadre de leur logique commerciale, des dérogations ont toujours
existé pour permettre la diffusion de médicaments non ou non
encore autorisés aux patients pour lesquels ils présentent un
intérêt thérapeutique majeur. Ces demandes émanant
des médecins souvent spécialistes de maladie rares ou de
pathologies particulièrement sévères visent à faire
profiter leurs patients au plus vite des avancées de la science.
Plusieurs mécanismes permettent de leur apporter une réponse.
L'article L. 5121-12 du code de la santé publique
dispose que l'Afssaps peut délivrer, à titre exceptionnel, des
autorisations temporaires d'utilisation ATU pour des médicaments
ne disposant pas d'AMM centralisée ou nationale et destinés
à traiter des maladies graves ou rares lorsqu'il n'existe pas de
traitement approprié.
Deux types d'ATU sont à distinguer.
L'ATU de cohorte doit être
demandée par le titulaire des droits d'exploitation pour un groupe de
patients lorsque l'efficacité et la sécurité du
médicament sont fortement présumées au regard des
résultats des essais thérapeutiques auxquels il a
été procédé en vue d'une demande d'AMM. Le
titulaire des droits d'exploitation doit avoir déposé une demande
d'AMM ou s'engager à le faire dans un délai
déterminé. Il conclut également avec l'Afssaps un
protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations.
L'ATU nominative peut être
accordée pour un patient déterminé, à la demande et
sous la responsabilité du médecin, lorsque le médicament
est susceptible de présenter un bénéfice pour le patient
et que soit son efficacité et sa sécurité sont
présumées en l'état des connaissances scientifiques, soit
une issue fatale pour le patient est, en l'état des
thérapeutiques disponibles, inéluctable. L'ATU nominative suppose
une information adaptée du patient ou de son représentant
légal et peut être subordonnée par l'Afssaps à la
conclusion d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil
d'informations.
Si l'article L. 5121-12 dispose en son quatrième
alinéa que les ATU sont attribuées pour une durée
limitée, la partie réglementaire du code de la santé
publique précise que les ATU de cohorte sont délivrées
pour une année et les ATU nominatives pour la durée du
traitement, dans la limite maximale d'un an. Les deux types d'autorisation
peuvent être renouvelés à l'issue de ces
délais17(*).
L'Afssaps a le pouvoir de suspendre ou retirer l'ATU si les conditions
prévues à l'article L. 5121-12 ne sont plus remplies ou pour des
motifs de santé publique.
Le coût des médicaments sous ATU est libre et
entièrement pris en charge par l'assurance maladie. L'article L.
162-16-5-1 du code de la sécurité sociale oblige le laboratoire
titulaire des droits d'exploitation à déclarer au Comité
économique des produits de santé (Ceps) le montant de
l'indemnité demandée auprès des établissements de
santé pour le médicament sous ATU. Si, dans le cadre d'une AMM
ultérieure, le Ceps fixe un prix ou un tarif de remboursement
inférieur au prix déclaré, le laboratoire doit reverser
tout ou partie de la différence aux organismes de recouvrement.
L'indemnité est ensuite affectée aux régimes d'assurance
maladie.
Les ATU sont le plus souvent délivrées pour :
- des médicaments anciens
bénéficiant généralement d'une AMM à
l'étranger mais pour lesquels aucune demande n'a été
déposée en France en raison d'un marché jugé
insuffisamment rentable par le titulaire de l'autorisation ;
- des médicaments en cours de
développement, avec un projet de dépôt d'AMM ;
- des médicaments en cours d'évaluation
d'AMM, le plus souvent en procédure centralisée ;
- des médicaments pour lesquels l'ATU permet de
pallier une suspension, un retrait ou un refus d'AMM, un arrêt de
commercialisation ou l'impossibilité d'inclure les patients dans les
essais cliniques.
Les données chiffrées présentées
ci-dessous sont révélatrices de la diversité des
situations que recouvrent les deux types d'ATU. Alors que les ATU de cohorte
sont, de façon générale et de plus en plus,
attribuées pour une durée limitée, en vue d'une AMM
future, les ATU nominatives sont souvent accordées pour des
durées très longues. En 2009, seuls 9 % des
médicaments disponibles en ATU nominatives ont obtenu une AMM.
Il résulte de ces éléments, comme l'a
souligné le directeur général de l'Afssaps à votre
rapporteur, qu'une clarification des conditions dans lesquelles sont
accordées les ATU nominatives est nécessaire. En effet,
l'intérêt collectif étant que tous les patients puissent
bénéficier le plus rapidement possible des innovations
thérapeutiques, la transformation des ATU nominatives en ATU de cohorte
et de celles-ci en AMM doit être encouragée. Il n'est en tous cas
pas souhaitable que perdure la tendance actuelle de pérennisation de
fait du régime des ATU.
* 16 Bilan de
l'expérience du thalidomide dans le cadre des ATU. Février
1997/Février 2009, www.afssaps.fr.
* 17 Articles
R. 5121-72 à R. 5121-74 du code de la santé publique.