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Politique de santéUn projet national d'envergure pour développer des traitements contre 50 maladies rares à l'aide des cellules iPS
Le gouvernement japonais lance un projet d'envergure s'appuyant sur les cellules iPS (cellules souche pluripotentes induites) pour stimuler le développement de nouveaux médicaments. C'est la première fois qu'un projet national concernant les cellules iPS relie la recherche en laboratoire à l'exploitation commerciale en impliquant des entreprises privées. Le projet concerne les maladies dites "intraitables" [1], qui sont encore mal connues et qui se soignent mal. Ces maladies particulières ne touchent qu'une faible part de la population ce qui pose de nombreux problèmes pour les étudier et pour pouvoir développer des traitements. Une cinquantaine de maladies sont ciblées par ce projet et chacune d'entre elles sera étudiée par une équipe de recherche désignée par le gouvernement. Le développement de médicament s'articulera autour des équipes de recherche, de plates-formes centralisatrices et d'acteurs privés de l'industrie pharmaceutique.
Les cellules iPS offrent un avantage considérable pour pallier le faible nombre de patients et la difficulté de trouver des modèles adéquats pour étudier ces maladies. En effet les modèles animaux (souris et autres) n'ont jusqu'à présent pas permis de comprendre et de soigner ces maladies. Les cellules iPS obtenues à partir d'un patient malade peuvent être différenciées en tissu nerveux ou encore musculaire manifestant les symptômes et le comportement des tissus des patients malades. Ce serait donc les modèles les plus proches du malade avant le malade lui même. Grâce à ces tissus, il est possible de tester différentes substances directement sur des cellules malades sans mettre la vie des patients en danger permettant ainsi d'améliorer la compréhension des maladies tout en accélérant de manière significative le développement de médicament.
Le Japon est aujourd'hui leader de la recherche sur les cellules iPS. Pour profiter de cette avance et conserver leur avantage, le gouvernement japonais cherche à trouver des applications commerciales à cette technologie. Des laboratoires importants pour la recherche sur les cellules iPS, au nombre de 5, ont été désignés comme plates-formes centralisatrices. Chacune de ces plates-formes représente un domaine de recherche (système vasculaire ; sang et système immunitaire ; squelette, cartilage et muscles ; etc), et regroupe les chercheurs travaillant dans un même domaine. Chaque groupe de chercheurs étudie une maladie particulière. La cinquantaine d'équipes de recherche désignées par le Ministère de la santé, du travail et des affaires sociales, collabore avec 7 groupes pharmaceutiques pour parvenir rapidement à mettre des médicaments sur le marché d'ici l'année fiscale 2016.
Dans la pratique, des échantillons de cellules de patients atteints de maladies intraitables sont obtenus à partir des cellules de la peau et du sang des patients par leur médecin ou par les équipes de recherche. Ces échantillons sont envoyés ensuite vers la plate-forme concernée qui va procéder à leur transformation en cellules iPS et à leur différenciation en tissus selon les besoins. Les cellules différenciées malades sont renvoyées aux équipes de recherche. Les groupes pharmaceutiques fournissent alors une liste de candidats potentiels pour le traitement de la maladie et les équipes de recherche procèdent l'étude et au développement de ces candidats. Des médicaments pour traiter certaines cardiomyopathies ou pour retarder l'ossification des ligaments vertébraux sont particulièrement attendus par le gouvernement. Ce dernier a assigné 800 millions de yens (environ 6,2 millions d'euros (mai 2013)) à la promotion de ce projet pour chacune des années fiscales 2012 et 2013.
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- [1] Les maladies intraitables (nanbyou en japonais) correspondent à une catégorie particulière de maladies rares ou orpheline, le centre japonais d'information des maladies intraitables propose la définition suivante (en anglais): http://www.nanbyou.or.jp/english/index.htm- The Japan News 4 mai 2013, article en anglais en ligne: http://the-japan-news.com/news/article/0000191500
Simon Vial-Pradel - adjoint(point)sdv(arobase)ambafrance(tiret)jp(point)org
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