I.  ― Les articles L. 5121-8 et L. 5121-9-1 ne font pas obstacle à  l'utilisation, à titre exceptionnel, de certains médicaments destinés à  traiter des maladies graves ou rares, en l'absence de traitement  approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être  différée et que l'une des conditions suivantes est remplie : 
  1° L'efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement  présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques auxquels il a été  procédé en vue d'une demande d'autorisation de mise sur le marché qui a  été déposée ou que l'entreprise intéressée s'engage à déposer dans un  délai déterminé ; 
 2° Ces médicaments, le cas  échéant importés, sont prescrits, sous la responsabilité d'un médecin, à  un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche  biomédicale dès lors qu'ils sont susceptibles de présenter un bénéfice  pour lui et que leur efficacité et leur sécurité sont présumées en  l'état des connaissances scientifiques. Le médecin prescripteur doit  justifier que le patient, son représentant légal ou la personne de  confiance qu'il a désignée en application de l'article L. 1111-6 a reçu  une information adaptée à sa situation sur l'absence d'alternative  thérapeutique, les risques courus, les contraintes et le bénéfice  susceptible d'être apporté par le médicament. La procédure suivie est  inscrite dans le dossier médical. 
 II. ―  L'utilisation des médicaments mentionnés au I est autorisée, pour une  durée limitée, éventuellement renouvelable par l'Agence nationale de  sécurité du médicament et des produits de santé, à la demande du  titulaire des droits d'exploitation du médicament dans le cas prévu au  1° du I ou à la demande du médecin prescripteur dans le cas prévu au 2°  du même I. 
 III. ― Une demande au titre du 2° du I n'est recevable que si l'une des conditions suivantes est remplie : 
 1° Le médicament a fait l'objet d'une demande au titre du 1° du même I ; 
  2° Le médicament a fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise  sur le marché mentionnée à l'article L. 5121-8 ou d'une demande  d'autorisation de mise sur le marché délivrée par l'Union européenne en  application du règlement (CE) n° 726/2004 du  Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des  procédures communautaires pour l'autorisation et la surveillance en ce  qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et  instituant une Agence européenne des médicaments ; 
 3° Des essais cliniques sont conduits en France ou une demande d'essai clinique a été déposée ; 
  4° Le titulaire des droits d'exploitation s'engage à déposer, dans un  délai déterminé par l'agence, une des demandes mentionnées aux 1° et 2°  du présent III. 
 En cas de rejet de l'une de ces  demandes, l'autorisation mentionnée au 2° du I accordée sur son  fondement est retirée pour les indications thérapeutiques sollicitées  dans la demande. 
 IV. ― Par dérogation aux  dispositions du III, une autorisation demandée au titre du 2° du I peut  être accordée dans l'un des cas suivants : 
 1° Lorsque, en l'état des thérapeutiques disponibles, des conséquences graves pour le patient sont très fortement probables ; 
  2° Lorsque le médicament a fait l'objet d'un arrêt de  commercialisation, si l'indication thérapeutique sollicitée est  différente de celle de l'autorisation du médicament ayant fait l'objet  de cet arrêt et qu'il existe de fortes présomptions d'efficacité et de  sécurité du médicament dans l'indication thérapeutique sollicitée ; 
  3° Si, dans l'indication thérapeutique sollicitée, le titulaire des  droits d'exploitation du médicament s'est vu refuser une demande pour un  médicament mentionné au 1° du I ou si une demande d'autorisation  d'essai clinique mentionnée au III a été refusée, sous condition d'une  information du patient et du praticien sur les motifs du refus de la  demande et sous réserve d'un bénéfice individuel pour le patient. 
  V. ― Sauf si elle est accordée conformément au IV, l'autorisation est  subordonnée à la conclusion, entre l'agence et le titulaire des droits  d'exploitation du médicament, d'un protocole d'utilisation thérapeutique  et de recueil d'informations concernant l'efficacité, les effets  indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que les  caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi  autorisé. 
 Ce recueil d'informations concerne  notamment les personnes appartenant à des populations non ou  insuffisamment représentées, au regard des populations amenées à faire  usage de ces médicaments, au sein des essais thérapeutiques auxquels il a  été procédé en vue d'une demande d'autorisation de mise sur le marché. 
  Pour les médicaments autorisés au titre du même IV, les prescripteurs  transmettent à l'agence, à l'expiration de l'autorisation et, le cas  échéant, à l'occasion de chaque renouvellement, des données de suivi des  patients traités. La nature de ces données est précisée par  l'autorisation. 
 Ces autorisations peuvent  également être subordonnées par l'Agence nationale de sécurité du  médicament et des produits de santé à la mise en place d'un protocole  d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations. 
  VI. ― L'autorisation mentionnée au II peut être suspendue ou retirée si  les conditions prévues au présent article ne sont plus remplies ou pour  des motifs de santé publique.