text: Die beiden vollständigen Resonder in den Kohorten 1 und 2 (die Patienten 1 und 4) weisen eine anhaltende, dauerhafte Response über jeweils 2 und 1,5 Jahre auf. Ihre Harnstoffbildungsraten verbleiben bei über 100 % des Normalwertes. Beide Patienten haben für einen Zeitraum von über einem Jahr ihre Begleitmedikationen abgesetzt und ihre proteinreduzierte Ernährung liberalisiert und bleiben weiterhin stabil mit Ammoniakwerten im normalen Bereich. Die Patienten befinden sich weiterhin in einem hervorrangenden klinischen Zustand ohne signifikante unerwünschte Ereignisse, Krankenhausaufenthalte oder andere mit OTC-Mangel verbundenen Reaktionen. Der dritte Responder der früheren Kohorten (Patientin 6) ist weiterhin in gutem Zustand und schleicht zurzeit ihre Begleitmedikationen aus und liberatlisiert ihre Ernährung. Ihre Erhöhung der Harnstoffbildunsrate sowie die normalen Ammoniakwerte konnten aufrechterhalten werden.