text: Genetik - Gentherapie lässt taube Mäuse wieder hören - Wiener Zeitung Online
  Genetik: Gentherapie lässt taube Mäuse wieder hören
  vom 06.02.2017, 17:30 Uhr
  Boston/Wien. Etwa 250 Millionen Menschen leiden an Gehörverlust, die Hälfte von ihnen an genetisch bedingten Hördefekten. Eine Gentherapie könnte Hilfe bringen, berichtet ein US-Forscherteam mit Wiener Beteiligung in "Nature Biotechnology", dem dies an Mäusen gelungen ist. Die Experten konnten mit einer auf der Basis von Adenoviren entwickelten, künstlichen "Genfähre" neue Geninformationen ins Innenohr in die Gehörschnecke (Cochlea) transferieren. 80 bis 90 Prozent der sensorischen Haarzellen, für welche die neuen Geninformationen gedacht waren, konnten die neue Erbsubstanz in ihre DNA einbauen.
  In der Cochlea befindet sich das mit Haarzellen versehene Cortische Organ. Die Haarzellen wandeln von außen kommende Schwingungen in elektrische Signale um und geben diese über den Hörnerv an das Gehirn weiter.
  Hörvermögen normalisiert
  Die Experten erprobten die Technologie an Mäusen, die durch Genmodifikationen ab der Geburt am Usher-Syndrom vom Typ 1c litten. Das Usher-Syndrom ist beim Menschen eine seltene erblich bedingte Schädigung. Sie ist für drei bis sechs Prozent der Fälle von Taubheit im frühen Kindesalter verantwortlich und durch Hörverlust, Schwindel, schwächer werdendem Gleichgewichtssinn und zunehmendem Sehvermögen charakterisiert. Die einzige Gegenmaßnahme stellen bisher Innenohrimplantate (Cochlearprothesen) dar, die das Hörvermögen wieder herstellen.
  Mäuse mit Usher-Syndrom Typ 1c seien taub und würden an Gleichgewichtsstörungen leiden, so die Experten. Um einen Effekt der Gentherapie zu zeigen, injizierten sie ihnen "Genfähren" mit Genen der Proteine Harmonin-a1 und Harmonin-b1. Ausschlaggebend für den Effekt war Harmonin-b1. 16 von 25 Versuchstiere, die diese Erbanlage erhielten, hatten nach sechs Wochen ein Hörvermögen, das an jenes von gesunden Nagern heranreichte.