text: Biotech-Branche - Verhaltener Enthusiasmus
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  Die Pipelines sind eigentlich voll: So vermutet die US-Arzneimittelbehörde FDA auf Basis der aktuellen Anträge, dass bis 2025 pro Jahr etwa zehn bis 20 Gen- oder Zelltherapien in den USA zugelassen werden. Auch die Europäische Arzneimittel Agentur (EMA) erwartet bis Ende 2020 Zulassungen im zweistelligen Bereich. Die Autoren der Analyse "Global Cell and Gene Therapy Market-Analysis and Forecast, 2019 bis 2025" schätzen, dass der Umsatz mit entsprechenden Therapien weltweit von 1,07 Milliarden US-Dollar (2018) auf 8,95 Milliarden US-Dollar steigen wird (2025). "Es gibt wegen der Fortschritte einen großen Enthusiasmus, auch große Firmen haben das Thema inzwischen für sich entdeckt und machen die Finanzierung von Studien möglich", sagt Prof. Boris Fehse, Leiter der Forschungsabteilung Zell- und Gentherapie in der Klinik für Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf. Fehse ist Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie. "Das Thema entwickelt sich mit großer Geschwindigkeit."
  Dennoch reagiert die deutsche Biotech-Branche verhalten, wann es um Gentherapien geht. Der große Boom geht an der Mehrzahl der kleineren Unternehmen eher vorbei. Zu groß ist das wirtschaftliche Risiko. Denn nur wenige Innovationen schaffen den Sprung aus dem universitären Umfeld und der Forschung auf den Markt. Die Finanzierung gestalte sich häufig schwierig, sagt Dr. Jürgen Lücke, Senior Partner bei der Boston Consulting Group und Leiter der Praxisgruppe Health Care für Zentraleuropa und den Mittleren Osten. "Momentan hängt die Finanzierung junger Biotech-Unternehmen von wenigen privaten Kapitalgebern ab. Eine größere Bandbreite an Kapitalgebern wäre sehr hilfreich, um Innovationen noch stärker zu fördern – gerade im internationalen Vergleich."
  Auf der einen Seite sei die deutsche Biotech-Branche im Bereich Gentherapien sehr gut aufgestellt, Expertise und Know-how seien vorhanden. "Auf der anderen Seite befindet sich die Branche im intensiven Wettbewerb mit anderen Standorten, an denen teilweise wesentlich mehr Innovationskapital verfügbar ist", sagt Lücke. Zell- und Gentherapien hätten ein großes Potenzial, zum Beispiel bei der Behandlung bestimmter seltener Erkrankungen, insbesondere von Leukämien und Lymphomen. Lücke: "Entscheidend wird sein, ob die Behandlung auch auf feste Tumore wie beispielsweise Brustkrebs übertragbar sein wird."
  Einige größere deutsche Biotech-Unternehmen setzen sehr wohl und sehr erfolgreich genau auf diesen Trend. Zum Beispiel die Firma Miltenyi Biotec aus Bergisch Gladbach. Sie ist ein weltweiter Spezialist für Zellaufbereitung. Unter anderem produziert das Unternehmen Instrumente, mit denen sogenannte CAR-T-Zellen voll automatisiert in einem geschlossenen System hergestellt werden können. Mit rund 2.700 Mitarbeitern zählt Miltenyi zu den Großen der deutschen Biotech-Branche. Das Unternehmen ist derzeit in vier klinische Forschungsprojekte zu Gentherapien involviert. So wird etwa im Verbundprojekt "CD20CAR-TIME" der Einsatz von CAR-T-Zellen zur Behandlung des schwarzen Hautkrebses erforscht. Die Zellen werden dabei genetisch so verändert, dass sie das im Melanom enthaltene Antigen CD20 erkennen und daraufhin die Krebszellen bekämpfen. "Ausgangspunkt der Forschung ist das Antigen, das die Krebszelle von den gesunden Zellen unterscheidet", erklärt Dr. Georg Rauser, Group Leader T cell Immunotherapy. Einen ähnlichen Ansatz verfolgt das Unternehmen auch bei den drei weiteren Forschungsprojekten. Dabei geht es Miltenyi Biotec nicht nur darum, mit den Projektpartnern herauszufinden, ob die Behandlungsmethoden funktionieren. Vielmehr will sie auch den Prozess der Zellherstellung revolutionieren.
  Erfolg trotz regulatorischer Hürden
  Bisher werden CAR-T-Zellen in zentralen Laboren in sehr aufwendigen Prozessen hergestellt. Das Blut der Patienten muss dafür teilweise Hunderte Kilometer transportiert werden. Es ist die Vision des Unternehmens, dass langfristig Krankenhäuser über entsprechende Instrumente verfügen und die Zellen selbst herstellen können, sofern sie entsprechende Räumlichkeiten und das geschulte Personal haben. Die Produktion und insbesondere die Logistik könnte dadurch deutlich vereinfacht werden. "Das ist noch alles sehr weit weg. Es gibt auch noch regulatorische Hürden. Aber wir stehen in einem sehr guten und engen Austausch mit dem Paul-Ehrlich-Institut", sagt Rauser.
  Kritik am Standort Deutschland widerspricht er: "Aus unserer Sicht sind die Bedingungen in Deutschland sehr gut." Es gebe viele Förderprogramme, sowohl auf EU- als auch auf Bundesebene. Und auch das wissenschaftliche Umfeld sei ausgezeichnet.
  Fakt ist aber auch: Deutschland hat Mühe, in der Forschung und Entwicklung neuer Gentherapien den Anschluss zu halten. Denn was die Zahl der zum Thema eingereichten Studien weltweit betrifft, sind die USA weit voraus. Nach Angaben des Journal of Gene Medicine gab es bis heute weltweit rund 2.900 klinische Studien, davon 1.796 allein in den USA. Es folgen das Vereinigte Königreich (226) und China (191). Deutschland liegt auf Platz vier mit 102 Studien. "Das ist schon eine auffällige Diskrepanz", sagt Fehse. "In dieser Größenordnung ist das unter Berücksichtigung dessen, was Deutschland eigentlich leisten müsste und sollte, nicht angemessen." Dass andere Länder Deutschland auf dem Gebiet der Gentherapie enteilen, habe verschiedene Gründe. Zum einen sei die Zulassung von Phase-I- und -II-Studien in Europa sehr viel strenger geregelt als in den USA und China. Der zweite Punkt ist das Geld. Den Universitäten stehen in den USA ganz andere Summen zur Verfügung. "Schon der Weg vom Labor in die Klinik erweist sich in Deutschland als schwierig", so Fehse.
  Einen Boom erlebt in Deutschland jedoch der Markt für Biopharmazeutika. Hier haben sich die Umsätze von 2009 bis 2018 von 4,7 Milliarden Euro auf 11,4 Milliarden Euro mehr als verdoppelt. Der Anteil der Biopharmazeutika am Gesamtmarkt ist von 16 Prozent auf 27,4 Prozent angestiegen. Großes Gewicht hat daran inzwischen das Geschäft mit Biosimilars, also biotechnologisch hergestellten Nachahmer-Arzneimitteln. Hier liegen die Wachstumsraten jährlich bei rund 70 Prozent. So haben in den vergangenen Jahren zahlreiche umsatzstarke Medikamente ihren Patentschutz verloren. Etwa das Medikament Adalimumab (Humira), mit dem nach Angaben des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO) allein im Jahr 2017 weltweit ein Umsatz von rund 16 Milliarden Euro erwirtschaftet wurde. Auch wenn im Unterschied zu Generika von den Biosimilars vor der Zulassung klinische Wirksamkeitsprüfungen gefordert werden, liegt hier doch einer der interessantesten Märkte. Bei gleichzeitig gegenüber Neuentwicklungen wie Gentherapeutika niedrigerem Risiko, mit einem neuen Arzneimittel zu scheitern.
  Trend: Herstellung von Biopharmazeutika
  Nach Angaben des von der vfa.bio und der Boston Consulting Group herausgegebenen Biotech-Reports "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019" haben sich die Umsätze mit Biopharmazeutika in Deutschland von 2009 bis 2018 von 4,7 Milliarden Euro auf 11,4 Milliarden Euro mehr als verdoppelt. Der Anteil der Biopharmazeutika am Gesamtmarkt ist von 16 Prozent auf 27,4 Prozent angestiegen. Die Zahl der Beschäftigten in der biopharmazeutischen Industrie in Deutschland ist von 34.700 Angestellten (2009) auf 49.700 (2018) gewachsen. 2018 wurden 38 Biopharmazeutika neu zugelassen. Interessant ist die wachsende Bedeutung von Biosimilars. Ihr Anteil lag bei 14 Neuzulassungen. Ihr Markt wächst seit 2007 im Durchschnitt um 70 Prozent pro Jahr. 2018 lag der Umsatz mit ihnen bei 912 Millionen Euro. 2018 gab es in Deutschland 400 Unternehmen in der medizinischen Biotechnologie. 119 davon vermarkten bereits Biopharmazeutika und/oder besitzen eine eigene Produktpipeline, die übrigen 281 sind Anbieter von Technologieplattformen zur Medikamentenentwicklung, ohne selbst eigene Wirkstoffe zu entwickeln.