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  > Forschung zu Seltenen Erkrankungen ist komplex
  . IQWIG-Studie veröffentlicht
  Forschung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen steht vor besonderen Herausforderungen. Weil von jeder einzelnen Krankheit nur wenige Menschen betroffen sind, ist es schwierig, für aussagekräftige Forschungsergebnisse genug Patienten zu gewinnen. Nun hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) Vorschläge gemacht, wie die Qualität der Forschung dennoch gesichert werden soll.
  Die Qualität der Forschung zu Seltenen Erkrankungen ist schwierig sicherzustellen
  Der sogenannte "Rapid Report" des IQWIG unter dem Titel "Bewertung und Auswertung von Studien bei Seltenen Erkrankungen" wurde vom Bundesgesundheitsministerium in Auftrag gegeben. Die veröffentlichte Studie diskutiert methodische Aspekte und Verfahren für die Durchführung klinischer Studien. Auch Kriterien zur Bewertung der Ergebnis- und Aussagesicherheit von Studien bei Seltenen Erkrankungen schlagen die IQWIG-Wissenschaftler vor. Doch der Weisheit letzter Schluss, fehlt auch dem IQWIG-Report, der am Freitag veröffentlicht wurde.
  Seltene Erkrankungen: Register sind für Studien wichtig
  Das IQWIG kommt zu dem wenig überraschenden Ergebnis, dass ein überregionaler oder internationaler Ansatz für die klinische, patientenorientierte Erforschung Seltener Erkrankungen besonders wichtig ist. Denn so lassen sich größere Patientengruppen zusammenfassen. Eine zentrale Rolle messen die IQWIG-Experten dabei den Krankheitsregistern zu. Diese Krankheitsregister müssen nach den Forderungen des Instituts klare Qualitätskriterien bezüglich Vollständigkeit und Vollzähligkeit erfüllen, damit sie als Basis für hochwertige, klinische Studien dienen können. Diese Studien müssen laut IQWIG-Papier für seltene Erkrankungen nicht zwangsläufig randomisiert sein. Denn die Randomisierung würde oft an den kleinen Gruppen potenzieller Studienteilnehmer scheitern.
  Noch bleibt es bei der Theorie
  Große Verbindlichkeit haben die Vorschläge des IQWIG bislang jedoch noch nicht. "Ob und wie diese Qualitätsaspekte umgesetzt und gewährleistet werden können, wird Bestandteil weiterer Überlegungen sein", kündigte das Bundesgesundheitsministerium nach der Veröffentlichung an.
  Das IQWIG-Papier ist eine von 52 konkreten Maßnahmen, die im Rahmen des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit Seltenen Erkrankungen im August 2013 von zahlreichen Akteuren und dem Bundesgesundheitsministerium beschlossen wurden. Die Maßnahmen sollen die vordringlichsten Probleme der Betroffenen und ihrer Angehörigen aufgreifen und ihre gesundheitliche Situation verbessern. Sie wurden im Konsens aller Beteiligten entwickelt.
  Gegründet wurde der Nationale Aktionsplan bereits 2010 auf Initiative des BMG mit dem Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) und der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), die als Dachverband die Selbsthilfeorganisationen aus dem Bereich Seltener Erkrankungen zusammenschließt. Inzwischen wird der Aktionsplan laut BMG von 28 Bündnispartnern getragen. Allesamt sind Spitzen- und Dachverbände der wesentlichen Akteure im Gesundheitswesen, die nun gemeinschaftlich an der Umsetzung arbeiten.
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