קורטיקוסטרואידים הינם קבוצה של תרופות שתפקידן לדכא את המערכת החיסונית על מנת להפחית את ההיווצרות של רקמה צלקתית. קורטיקוסטרואידים הינם הסטנדרט הטיפולי במחלת דושן מפני שהם מעכבים את התדרדרות המחלה ומשמרים תפקוד פיזי. תוכלו לקרוא עליהם עוד פה.
הפיברוזיס הוא תופעת הלוואי העיקרית של מחלת הדושן הפוגעת ביכולת השריר לתפקד. זהו למעשה תהליך שבו רקמת השריר נהרסת ומוחלפת ברקמת חיבור. החלבון העיקרי של הפיברוזיס הוא קולגן ונמצא קשר ישיר בין רמת הקולגן מטיפוס I והרס השריר בחולי דושן. העלייה של רמות הקולגן בשריר מפעילה מעגל שבו יותר סיבים נפגעים ורמת רקמת החיבור עולה שפוגעת יותר ויותר בפעילות השרירים בעיקר שריר הסרעפת שגורם לפגיעה רבה בפעילות הראות והלב.
צוות המחקר במכון הוולקאני בישראל בראשות ד"ר מארק פינס זיהו את הקשר בין החומר הלופוגינון לתהליך של יצירת רקמת חיבור בשריר. הטיפול בהלופוגינון גורם לירידה חדה בפיברוזיס יחד עם עליה בפעילות שרירי הלב, הריאה ושרירי השלד.
Catena Idebenone – מטרת התרופה היא להפחית את העקה החמצונית (רדיקלים חופשיים הגורמים לשינוי בתפקוד ומבנה התא) הנגרמת כתוצאה מאיבוד הדיסטרופין בתאי שריר של הלב והשלד. חברת Catena בדקה את השפעת idebenone על חולים שלא משתמשים בקורטיקוסטרואידים וההשפעות היו חיוביות. כרגע ממשיכה החברה במחקר הבודק את השפעת התרופה על חולים שכן משתמשים בקורטיקוסטרואידים, אולם כרגע עוד אין גיוס מטופלים.* התרופה אינה משווקת כרגע בארץ, אך ניתן להזמינה מחו"ל.
FG-3019 – מולקולה ניסיונית שפותחה להפחתת הפיברוזיס. במחקרים מוקדמים נראה כי CTGF מפחיתה את היכולת לרגנרציה של תאי שריר ומגבירה את הפיברוזיס בתאי השריר. המולקולה FG-3019 מעכבת את הפעילות של CTGF והמחקר בוחן את היכולת של הטיפול להפחית את הייצור של רקמת החיבור.
Catabasis CAT-1004 – בקרב חולי דושן, עומס מכני רב על השריר גורם לפעילות ייתר של חלבון ה NF-kB. מצב כזה של פעילות רציפה גורם לפירוק השריר, לתהליכי דלקת ופיברוזיס ומוביל בסופו של דבר לאובדן תפקוד השריר. CAT-1004 הינה מולקולה זעירה אשר הראתה יעילות גבוהה בעיכוב NF-kB ובכך בהפחתת קצב פירוק השריר.
VBP15 – המבנה הכימי של vamorolone (לשעבר VBP15) דומה למבנה של הקורטיקוסטרואידים המוכרים (פרדניזון, דפלאזאקורט) ולכן נראה כי יש לו השפעה מועילה בטיפול האנטי-דלקתי. מצד שני, נראה כי ההבדל במבנה הכימי בין התרופות גורם להפחתה בתופעות הלוואי הנובעות מטיפול בקורטיקוסטרואידים המוכרים.