נוגדן חד שבטי נגד האנזים PCSK9, אלירוקומאב (alirocumab/SANOFI/ PRALUENT) אושר לאחרונה לטיפול בהיפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית ולהורדה נוספת של רמות ה LDL בקרב חולי טרשת עורקים שמתקשים להגיע לאיזון ליפידי במינונים נסבלים של סטטינים.
חוקרים מיפן ערכו שני מחקרים מקבילים בתרופה - מחקר שבחן את הבטיחות של מנות אלירוקומאב בודדות במתנדבים בריאים וניסוי קליני שלב 2 שבדק את יעילות התרופה בקרב חולים עם רמות LDL גבוהות חרף טיפול באטורבסטטין. תוצאות שני המחקרים פורסמו לאחרונה בכתב העת American Journal of Cardiology.
במחקר בטיחות חד זרועי נכללו 32 גברים בריאים שהוקצו אקראית (3:1) לקבלת מנה בודדת של אלירוקומאב באחד מארבעה מינונים שונים (100, 150, 250 ו 300 מ"ג) או פלצבו, במתן תת עורי.
בניסוי קליני שלב 2, אקראי, מבוקר פלצבו וכפול סמיות נכללו 100 מטופלים בני 20 עד 75 עם היפרכולסטרולמיה ראשונית (LDL-C≥100mg/dl) שטופלו דרך קבע באטורבסטטין (5 עד 20 מ"ג). המטופלים הוקצו אקראית לזרוע הטיפול באלירוקומאב (50, 75 או 150 מ"ג) או פלצבו, בזריקות תת עוריות אחת לשבועיים במשך 12 שבועות. תוצאת המחקר הראשית הוגדרה כשינוי אחוזי ממוצע ברמת ה LDL מערכי הבסיס בכניסה למחקר לערכים בסיומו.
תוצאות מחקר הבטיחות מלמדות כי זריקות חד פעמיות של אלירוקומאב נסבלו היטב על ידי מתנדבים בריאים, בכל המינונים, במשך כל 15 שבועות המעקב לאחר הטיפול וכן גרמו לירידה של 40-60% ברמות ה LDL לעומת ערכי הבסיס של המשתתפים.
מתוצאות המחקר השני עולה כי השינוי הממוצע ברמות ה LDL בהשוואה בין ערכי הבסיס לערכים בסיום המחקר עמד על כ 54.8% בקרב חולים שקיבלו טיפול במינון 50 מ"ג אחת לשבועיים, מינון של 75 מ"ג תורגם לירידה ממוצעת בת 62.3% ברמות ה LDL, ומינון של 150 מ"ג גרם להפחתה של כ 71.7% ברמת ה LDL. פערי הירידה ברמות LDL לעומת פלצבו היו 52.2%, 59.6% ו 69.1% במינונים 50, 75 ו 150, בהתאמה (P<0.0001 לכל הערכים).
לסיכום, ככל שניתן לשפוט ממתן מנה בודדת, אלירוקומאב נסבל היטב גם במינונים גבוהים מהמקובל על ידי אנשים בריאים. בקרב מטופלים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה התרופה גורמת להפחתה של 50 עד 70% בערכי ה LDL נוסף על הירידה המושגת על ידי אטורבסטטין.