Hola a todos, soy Liz de BioViva
y hoy vamos a hablar sobre terapia génica,
así que agárrate y disfruta la conversación.
Los genes tienen un rol muy importante en tu salud.
Bien sea que estés hecho de madera...ó seas un ente biológico,
tus genes están asociados con tu riesgo de enfermedad.
Una vez reconocido esto, hace décadas,
los científicos comenzaron a ver la capacidad
de manipular esos genes.
¿Podemos editar esos genes?
¿Podemos cambiarlos?
¿Podemos añadir nuevos genes?
Hoy en día, estamos viendo experiencias exitosas en esta área.
Si naces con un gen defectuoso,
eso puede ser muy perjudicial para tu salud.
A una mutación de un solo gen,
un defecto en un solo gen,
se le denomina "defecto monogénico",
y puede provocar en las personas décadas de enfermedad
y la muerte temprana.
Cuando nos fijamos por primera vez en la terapia génica,
eso fue uno de los primeros y más sencillos problemas por resolver.
Hoy en día, podemos tomar ese único gen,
el gen que está defectuoso en el paciente,
y reemplazarlo con una copia de uno sano,
y eso está ayudando a los pacientes
vivir décadas después del diagnóstico.
La terapia génica se puede realizar tanto dentro como fuera del cuerpo.
Una terapia génica "In-vivo" significa que le hemos inyectado
al paciente con la terapia génica
y la terapia génica actúa sobre el paciente
en todo el organismo dentro del cuerpo.
Una terapia génica "Ex-vivo" es cuando sacamos las células de un paciente,
tratamos esas células con la terapia génica,
y luego las inyectamos de nuevo en el cuerpo,
de forma que, "In-vivo", en el cuerpo, "Ex-vivo", fuera del cuerpo,
y luego colocadas en el cuerpo.
Mucha gente me pregunta: ¿es la terapia génica algo natural?
Bueno, de hecho, la terapia génica es un proceso muy natural.
Es un proceso evolutivo que se tenido lugar a lo largo del tiempo.
Bien sea que se trate de mutaciones génicas
entre dos personas que se juntan,
y que tienen descendencia, lo que es un poco diferente,
o bien que sea provocada por virus que hay a tu alrededor.
Los virus son grandes agentes de la terapia génica.
Algunas de estas ediciones génicas
que hemos experimentado a lo largo del tiempo por virus
han sido beneficiosas para los humanos.
Algunas han sido responsables de cómo pensamos,
las diferentes formas en que nos vemos,
e incluso la capacidad para más gente de poder tener bebés sanos.
La integración de virus con nosotros a lo largo del tiempo
ha ayudado a evolucionar a los humanos.
La terapia génica de hecho es un proceso natural,
pero ahora podemos inducirla
y comenzar a enfocarla hacia nuestros deseos.
¿Cuáles genes serían deseables y quisieramos activar,
que nos darían ciertos beneficios?
Con la terapia génica podemos hacer varias cosas,
podemos editar un gen y reemplazarlo
con una copia de uno nuevo,
podemos poner un nuevo gen en el núcleo de la célula
que codificará una proteína,
o podemos desactivar genes que
no queremos que estén activados en el cuerpo.
Los genes codifican para producir proteínas
y si queremos evitar que se produzca esa proteína,
podemos silenciar el gen.
Hoy en día trabajamos con genes humanos naturales,
y en eso consiste la terapia génica.
Buscamos genes que te den una ventaja regenerativa.
Cuando hablamos de tratar el envejecimiento,
¿qué estamos haciendo?
Estamos tratando de aumentar la regeneración
en lugar de la degeneración.
Envejecer en el tiempo es una degeneración celular,
es la acumulación de daños.
queremos crear células que se regeneren con el tiempo,
en lugar de degenerar,
y lo que hacemos es mirar genes humanos que ya existen,
y que se sabe que hacen estas cosas.
Uno de ellos sería hTERT,
que es un gen que aumenta los telómeros
en los extremos de los cromosomas.
Hablamos de eso en otra charla que puedes enlazar.
Otro gen sería un inhibidor de la Miostatina,
algo que aumenta la masa muscular,
codifica una proteína que inhibe la capacidad de tu cuerpo
de bloquear la generación de masa muscular,
y por lo tanto te hace más fuerte.
¿Pero cómo introducimos estos genes?
Los virus tienen la habilidad de aferrarse a tus células
y poner material genético.
Creamos virus que no pueden enfermarte,
no pueden replicar ninguna enfermedad,
lo único que pueden hacer es introducirte genes humanos,
y así es como se administra la terapia génica humana hoy en día.
Probablemente estés pensando, espera un minuto,
escuché "virus", virus suena muy aterrador,
y suena a que me van a enfermar.
Pero estos son virus "atenuados",
esa es una gran palabra que simplemente significa que no pueden replicarse,
tan pronto como entregan su carga útil, abandonan el sistema.
Si te sometes a una terapia génica, no eres contagioso,
nadie puede "infectarse",
y en un plazo de 24 a 48 horas,
el tratamiento habrá abandonado tu cuerpo.
La terapia génica es muy impresionante,
porque lo que podemos hacer es mirar el código de tu vida
y lo podemos cambiar para beneficio de tu salud.
Es una tecnología emocionante,
algunos de estos tratamientos se hacen una sola vez para curar,
eso es lo que estamos viendo en enfermedades monogénicas.
No sé si has oído hablar de la "boy in the bubble" disease,
viene a ser la "deficiencia inmune combinada severa",
y esto solía ser un trastorno que sufrían los niños
que básicamente consiste en que si están fuera de un ambiente estéril,
pueden coger un resfriado que los mataría.
Hoy en día hay un tratamiento de una sola aplicación,
que puede curar esa enfermedad,
creando un mundo completamente diferente para estos niños.
Si observamos el potencial para tratar una enfermedad multigénica,
algo como el envejecimiento,
ahora estamos viendo el potencial para crear una fuerza laboral
que no tenga que retirarse temprano,
que puede ser productiva,
vivir en casas con escaleras,
jugar tenis,
de hecho, gente disfrutando de su vida.
Incluso las personas que no están entusiasmadas con lo que significa curar el envejecimiento,
están muy entusiasmadas de no morir de Alzheimer.
Cualquiera que haya tenido a alguien en su familia que le haya pasado,
sabe lo terrible que es eso.
Desde los antibióticos y las inmunizaciones
hemos visto este tipo de poder en ciencias de la salud.
Los antibióticos y las inmunizaciones
cambiaron radicalmente la forma en que vivimos,
ello, más la seguridad y el saneamiento  en el lugar de trabajo
ha aumentado la duración de la vida, hasta los niveles de hoy.
Hacia comienzos del siglo 1900,
las personas vivían un promedio de 47 años en los EE. UU.,
y la jubilación se fijó en 65 años
porque la mayoría de la población ni siquiera vivía hasta los 60 años.
Hoy tenemos personas que vivirán más de ciento diez años,
y nos estamos jubilando muy temprano,
lo que es muy difícil para la economía.
La capacidad de usar la terapia génica para
mantener a las personas activas
y parte de la fuerza laboral por más tiempo,
nos ayuda no solo a vivir mejor,
sino que también nos ayuda a conseguir
que todo el mundo viva mejor.
¿Cuáles serían los beneficios del futuro de la terapia génica?
¿Cuán radicalmente cambiará tu vida?
Hoy en día, tus padres o tus abuelos
pueden estar tomando un promedio de cinco, seis, siete, ocho pastillas al día.
Cada una de esas moléculas cuando entran en tu cuerpo,
tienen algunos efectos no buscados que no queremos,
los llamamos "efectos secundarios",
y podrían dañar tu hígado, dañar tu riñón,
pero...¿qué pasaría si puedes crear las drogas que necesitas
allí mismo dentro de célula,
usando la célula como la "planta de fabricación"?
Esencialmente eso viene a ser la terapia génica.
Estamos introduciendo un gen terapéutico
que regula una proteína que tu cuerpo necesita,
y entonces tu cuerpo es capaz de usarla.
La utiliza con su propia información que ya sabe leer,
comprender y transcribir.
De forma que el futuro de la terapia génica
es que reemplazará muchas de las cosas que hacemos hoy,
y que no tendremos que hacer,
ya sean cirugías invasivas, o frascos y frascos de píldoras,
podremos crear la regeneración que necesitamos a nivel celular.
De nuevo, con terapia génica podemos reemplazar genes dañados
o podemos agregar genes beneficiosos.
Esos genes pueden regular la regeneración
o crear una proteína que estemos necesitando ahora.
La introducción de nuevos genes puede re-estimular el crecimiento
y la regeneración en el cuerpo,
lo que nos brinda el tipo de ventaja que necesitaremos
para estar más saludables, durante un período más prolongado.
¿Qué piensas acerca de la terapia génica?
es muy emocionante, tu futuro luce brillante.
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Pasa un gran día y...
espero goces de un gran futuro genético.
