22.1. 2000 Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaften L 18/1 (Veröffentlichungsbedürftige Rechtsakte) VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000 DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden DAS EUROPÄISCHE PARLAMENT UND DER RAT DER EUROPÄISCHEN UNION — gestützt auf den Vertrag zur Gründung der Europäischen Gemeinschaft, insbesondere auf Artikel 95, auf Vorschlag der Kommission (*), nach Stellungnahme des Wirtschafts- und Sozialausschusses (?), gemäß dem Verfahren des Artikels 251 des Vertrags (*), in Erwägung nachstehender Gründe: (1I) _ Bestimmte Leiden treten so selten auf, daß die Kosten für die Entwicklung und das Inverkehrbringen eines Arznei- mittels für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des Leidens durch den zu erwartenden Umsatz des Mittels nicht gedeckt werden würden. Die pharmazeuti- sche Industrie wäre deshalb nicht bereit, das Arznei- mittel unter normalen Marktbedingungen zu entwickeln. Diese Arzneimittel werden im englischen Sprachraum als „Orphan medicinal products“ (d.h. als „Waisen- kinder“ unter den Arzneimitteln) bezeichnet. (2) _ Patienten mit seltenen Leiden müssen dasselbe Recht auf gute Behandlung haben wie andere Patienten. Daher müssen Erforschung, Entwicklung und Inverkehrbringen geeigneter Arzneimittel durch die pharmazeutische Indu- strie gefördert werden. Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden bestehen in den USA seit 1983 und in Japan seit 1993. (3) In der Europäischen Union gab es auf einzelstaatlicher oder gemeinschaftlicher Ebene bisher nur vereinzelte Maßnahmen, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden zu fördern. Solche Maßnahmen sollten vorzugsweise auf Gemeinschaftsebene getroffen werden, um für diese Erzeugnisse einen möglichst großen Markt zu erschließen und eine Aufsplitterung der begrenzten Mittel zu vermeiden. Maßnahmen auf Gemeinschafts- ebene sind unkoordinierten Maßnahmen der Mitglied- staaten vorzuziehen, die zu Wettbewerbsverzerrungen und Hemmnissen im innergemeinschaftlichen Handel führen können. (') ABI. C 276 vom 4.9.1998, S. 7. (*) ABl. C 101 vom 12.4.1999, S. 37. (*) Stellungnahme des Europäischen Parlaments vom 9. März 1999 (ABl. C 175 vom 21.6.1999, S. 61). Gemeinsamer Standpunkt des Rates vom 27. September 1999 (ABl. C 317 vom 4.11.1999, S. 34) und Beschluß des Europäischen Parlaments vom 15. Dezember 1999 (noch nicht im Amtsblatt veröffentlicht). (4) Es sollte klare und eindeutige Kriterien dafür geben, welche Arzneimittel für seltene Leiden für Anreize in Frage kommen. Dies dürfte sich am besten durch die Einführung eines offenen und transparenten Gemein- schaftsverfahrens für die Ausweisung potentieller Arzneimittel als Arzneimittel für seltene Leiden errei- chen lassen. Für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden sollten objektive Kriterien festgelegt werden. Bei diesen Kriterien sollte man sich auf die Prävalenz des Leidens stützen, für das eine Diagnose, Vorbeugung oder Therapie benötigt wird. Eine Prävalenz von nicht mehr als fünf von zehntausend Personen wird allgemein als geeigneter Schwellenwert angesehen. Ein Arzneimittel für ein lebensbedrohendes, ein zu schwerer Invalidität führendes oder ein schweres und chronisches Leiden sollte auch dann für Anreize in Frage kommen, wenn die Prävalenz bei über fünf von Zehntausend liegt. Ein Ausschuß von Sachverständigen, die von den Mitgliedstaaten benannt werden, sollte eingesetzt werden, um die Anträge auf Ausweisung von Arzneimit- teln als Arzneimittel für seltene Leiden zu prüfen. Diesem Ausschuß sollten außerdem drei von der Kommission benannte Vertreter von Patientenorganisa- tionen und drei weitere ebenfalls von der Kommission auf Empfehlung der Europäischen Agentur für die Beur- teilung von Arzneimitteln (im folgenden: Agentur) benannte Personen angehören. Für die angemessene Koordinierung zwischen dem Ausschuß für Arzneimittel für seltene Leiden und dem Ausschuß für Arzneispeziali- täten sollte die Agentur zuständig sein. Patienten mit solchen Leiden haben denselben Anspruch auf Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit von Arzneimitteln wie andere Patienten. Arzneimittel für seltene Leiden sollten daher dem normalen Bewertungs- verfahren unterliegen. Für Investoren von Arzneimitteln für seltene Leiden sollte die Möglichkeit einer Gemein- schaftsgenehmigung vorgesehen werden. Um die Ertei- lung oder Aufrechterhaltung einer Gemeinschaftsgeneh- migung zu erleichtern, sollte man zumindest teilweise auf die der Agentur zu entrichtenden Gebühren verzichten. Der dadurch für die Agentur entstehende Verlust an Einnahmen sollte durch Mittel aus dem Haus- halt der Gemeinschaft ausgeglichen werden.