Negli Stati Uniti sta per essere messo in vendita un nuovo farmaco al prezzo di svariati milioni di dollari. Il medicinale, sviluppato e prodotto dall’azienda farmaceutica Novartis, serve per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che interessa le cellule nervose del midollo spinale e che compromette le funzioni muscolari, causando la morte entro i primi due anni di vita nei pazienti affetti dalla sua forma più grave. Il Zolgensma, il farmaco di Novartis, ha dato risultati positivi nelle sperimentazioni condotte finora, ma il prezzo molto alto a cui sarà messo in vendita ha reso nuovamente attuale il dibattito sul costo dei farmaci per malattie rare, che viene sostenuto dai sistemi sanitari nazionali o dalle assicurazioni, a seconda delle circostanze e dei paesi. Il Zolgensma è una terapia genica: semplificando molto, prevede l’inserimento di materiale genetico all’interno delle cellule, in modo da evitare che il gene responsabile porti alla SMA. Novartis ha impiegato anni per svilupparla, investendo svariati milioni di dollari, di conseguenza i suoi dirigenti ritengono che sia equo fissare un prezzo compreso tra gli 1 e i 5 milioni di dollari per una dose. Secondo gli analisti, è probabile che alla fine l’azienda decida per 2 milioni di dollari, prezzo comunque alto per le compagnie assicurative, che negli Stati Uniti sono centrali per la sanità.
Il farmaco che potrebbe costare 2 milioni di dollari. Negli Stati Uniti è in fase di approvazione un'innovativa terapia genica per l'atrofia muscolare spinale, ma le assicurazioni dicono che costa troppo.